Hvad siger folket til Neuroseach og dens gigantiske nedtur, selvom mange af bankernes kurstagets ligger 200% højere end den aktuelle kurs ??
http://www.finansnyheder.dk/news/shownewsstory.aspx?storyid=11070471
SEB tror stadig på dem.
Burde vi ikke osse det??
Mvh Tabende Neuroseach aktionær :-(
PS. Ved man mere præcist hvornår HART studiet bliver offentliggjort?
NS hjemmeside siger bare "second half of 2010".
http://www.finansnyheder.dk/news/shownewsstory.aspx?storyid=11070471
SEB tror stadig på dem.
Burde vi ikke osse det??
Mvh Tabende Neuroseach aktionær :-(
PS. Ved man mere præcist hvornår HART studiet bliver offentliggjort?
NS hjemmeside siger bare "second half of 2010".
19/5 2010 14:27 troldmanden 2
29393 Hej Skanis
Det er lige nu en noget "mudret" case efter de reviderede Huntexil data. Selve effektdata er som sådan stadig rigtig flotte. Men der er nogle tekniske aspekter der KLART øger risikoen. Men både min egen holdning og de prof folk jeg har snakket med er af den opfattelse stoffet vil ende med at blive godkendt. MEN vi er usikre på om det bliver i denne omgang eller der skal et helt nyt studie til.
Det er som sagt ret teknisk indviklet. Men HVIS man nu antager de gentager studiet med kun 90mg dosis og opnår de samme resultater så vil der være opnået signifikans og stoffet vil dermed have opfyldt de opstillede effekt krav. Altså med PRÆCIS de samme effekt data. Og netop det faktum gør at vi er ude hvor ingen rigtig aner hvad Emea vil stille op. Vil de afvente et nyt fase 3 forsøg hvor resultaterne er det samme og dermed opnået signifikans, eller vil de godkende nu, men med krav om at der efterfølgende gennemføres et nyt fase 4 forsøg.
Hvis nu der var tale om en indikation hvor der var masse af godkendte stoffer og den pågældende indikation var velbehandlet så var svaret simpelt. For så ville det være et no go. Men nu hvor vi taler en indikation hvor der kun er et stof godkendt, og dette stof slet ikke virker på samme måde som Huntexil så er det umuligt at vide hvordan Emea vil reagere.
Omkring HART resultater så forventes de slut sep eller i løbet af okt. Men inden da kommer der 12 mdr data fra Mermaihd her formentligt juli
Vh
T.
Det er lige nu en noget "mudret" case efter de reviderede Huntexil data. Selve effektdata er som sådan stadig rigtig flotte. Men der er nogle tekniske aspekter der KLART øger risikoen. Men både min egen holdning og de prof folk jeg har snakket med er af den opfattelse stoffet vil ende med at blive godkendt. MEN vi er usikre på om det bliver i denne omgang eller der skal et helt nyt studie til.
Det er som sagt ret teknisk indviklet. Men HVIS man nu antager de gentager studiet med kun 90mg dosis og opnår de samme resultater så vil der være opnået signifikans og stoffet vil dermed have opfyldt de opstillede effekt krav. Altså med PRÆCIS de samme effekt data. Og netop det faktum gør at vi er ude hvor ingen rigtig aner hvad Emea vil stille op. Vil de afvente et nyt fase 3 forsøg hvor resultaterne er det samme og dermed opnået signifikans, eller vil de godkende nu, men med krav om at der efterfølgende gennemføres et nyt fase 4 forsøg.
Hvis nu der var tale om en indikation hvor der var masse af godkendte stoffer og den pågældende indikation var velbehandlet så var svaret simpelt. For så ville det være et no go. Men nu hvor vi taler en indikation hvor der kun er et stof godkendt, og dette stof slet ikke virker på samme måde som Huntexil så er det umuligt at vide hvordan Emea vil reagere.
Omkring HART resultater så forventes de slut sep eller i løbet af okt. Men inden da kommer der 12 mdr data fra Mermaihd her formentligt juli
Vh
T.
19/5 2010 15:19 Skanis 029397 Tak for svar Troldmanden. Har ventet længe på du ville komme på banen 
Jeg ser forklaring som en go trøst, og holder fast med arme og ben!
Jeg har læst inde på Huntexil´s hjemmeside i USA og der kan de slet ikke få armene ned, over produktet. Det har set betydelig forbedringer hos mange patienter.
Derfor har jeg osse svært ved at se, at lægerne ikke vil have dette medicin på markedet!
Jeg ser forklaring som en go trøst, og holder fast med arme og ben!
Jeg har læst inde på Huntexil´s hjemmeside i USA og der kan de slet ikke få armene ned, over produktet. Det har set betydelig forbedringer hos mange patienter.
Derfor har jeg osse svært ved at se, at lægerne ikke vil have dette medicin på markedet!
19/5 2010 16:29 troldmanden 129399 Du skal nok ikke sætte næsen op efter en FDA godkendelse i denne omgang. Jeg tror stort set alle prof samt undertegnede hele tiden har regnet med at HART vil misse det primære endpoint fordi det nok kræver 6 mdr forsøg og ikke 3 mdr. Men indtil MermaiHD blev justeret til non signifikans så betød det faktisk ikke helt så meget om HART lige præcis vil misse. (gætter selv på en p værdi på 0,07-0,1) For når man har et stort studie der har ramt endpoint så ville det formentligt være nok med blot at vise en klar positiv tendens der bakkede MermaiHD op. Men nu hvor MermaiHD har misset endpoint så kan jeg ikke se amerikanerne godkende Huntexil i denne omgang. Det vil som minimum kræve at de overrasker ved at opnå p værdi på 0,05 eller mindre.
Så der skal ikke herske nogen tvivl om at situationen for Neurosearch ER blevet forværet ovenpå nyheden.
Ja det er korrekt at der er flere amerikanske HD patienter der har deltaget i HART der har oplevet opistive resultater. og fortalt omverden det. Men jeg tror som sagt bare ikke det er nok til at opnå signifikans. Og de justerede MermaiHD data har også givet genlyd over there
Så der skal ikke herske nogen tvivl om at situationen for Neurosearch ER blevet forværet ovenpå nyheden.
Ja det er korrekt at der er flere amerikanske HD patienter der har deltaget i HART der har oplevet opistive resultater. og fortalt omverden det. Men jeg tror som sagt bare ikke det er nok til at opnå signifikans. Og de justerede MermaiHD data har også givet genlyd over there
19/5 2010 20:36 Doctor 029402 @Troldmanden...
Har du nogen fornemmelse af, hvor stor magt HDSA har. De har jo jublet over Huntexil, specielt efter de først offentliggjorte resultatet. Kan de lægge pres på FDA? Set udefra virker det jo tåbeligt, at et effektivt stof, uden nævneværdige bivirkninger, skal vente længere end højst nødvendigt på at blive godkendt. Huntington er en frygtelig invaliderende sygdom, og hvis Huntexil kan udsætte symptomerne, bør man vel se gennem fingre med fodfejl. Er der ikke sandsynlighed for en hurtig godkendelse på dette grundlag?
Mvh Doctor
Har du nogen fornemmelse af, hvor stor magt HDSA har. De har jo jublet over Huntexil, specielt efter de først offentliggjorte resultatet. Kan de lægge pres på FDA? Set udefra virker det jo tåbeligt, at et effektivt stof, uden nævneværdige bivirkninger, skal vente længere end højst nødvendigt på at blive godkendt. Huntington er en frygtelig invaliderende sygdom, og hvis Huntexil kan udsætte symptomerne, bør man vel se gennem fingre med fodfejl. Er der ikke sandsynlighed for en hurtig godkendelse på dette grundlag?
Mvh Doctor
19/5 2010 20:58 Sukkeralf 029404 Hvad med no name programmet - får de korrigerede resultater nogen indflydelse på det Trolmanden ?
Mvh
Sukkeralf
Mvh
Sukkeralf
19/5 2010 21:23 troldmanden 029406 Hej Sukkeralf
Godt spørgsmål. Jeg tror nu nok de vil ansøge. Men om det er muligt at få igennem nu er nok mere tvivlsomt. Det vil i hvert fald komme som en kæmpe positiv overraskelse hvis det sker. Og hvis de først ansøger så vil de få svaret allerede i indeværende år
Godt spørgsmål. Jeg tror nu nok de vil ansøge. Men om det er muligt at få igennem nu er nok mere tvivlsomt. Det vil i hvert fald komme som en kæmpe positiv overraskelse hvis det sker. Og hvis de først ansøger så vil de få svaret allerede i indeværende år
19/5 2010 21:20 troldmanden 129405 Hej Doctor
HDSA har meget, meget lille indflydelse på FDA. Nuvel de har en pænt overordnet lobby arbejde igang for at få mere spot på sygdommen. Men derfra og så til at få godkendt et stof der formentligt ender med at misse primær endpoint i 2 forskellge forsøg... i dont buy it. Altså ikke i denne ombæring. Jeg tror der skal et nyt fase 3 forsøg til som i bund og grund viser de samme data som MermaiHD.
FDA er ikke kendt for at være eftergiven lige meget hvor meget patient grupper råber op. Så ja det er surt for både de amerikanske HD patienter og Neurosearch som dermed alt andet lige kommer til at vente hmmm 3 år mere på en evt US godkendelse. Og det selvom de præsenterede resultater er nok til rigtig mange amerikanske HD patienter og deres familier ville købe stoffet her og nu hvis de kunne
HDSA har meget, meget lille indflydelse på FDA. Nuvel de har en pænt overordnet lobby arbejde igang for at få mere spot på sygdommen. Men derfra og så til at få godkendt et stof der formentligt ender med at misse primær endpoint i 2 forskellge forsøg... i dont buy it. Altså ikke i denne ombæring. Jeg tror der skal et nyt fase 3 forsøg til som i bund og grund viser de samme data som MermaiHD.
FDA er ikke kendt for at være eftergiven lige meget hvor meget patient grupper råber op. Så ja det er surt for både de amerikanske HD patienter og Neurosearch som dermed alt andet lige kommer til at vente hmmm 3 år mere på en evt US godkendelse. Og det selvom de præsenterede resultater er nok til rigtig mange amerikanske HD patienter og deres familier ville købe stoffet her og nu hvis de kunne
20/5 2010 08:11 spp01 029412 Er de 3 år en optimistisk vurdering?
Jeg tænker de venter med at designe forsøget indtil de har resultaterne fra igangværende studier eller tror du at de "kopiere" dette setup med ændret endpoint?
FDA lader sig absolut ikke presse
Jeg tænker de venter med at designe forsøget indtil de har resultaterne fra igangværende studier eller tror du at de "kopiere" dette setup med ændret endpoint?
FDA lader sig absolut ikke presse
20/5 2010 10:55 troldmanden 029420 Hej spp01
Jeg vil tro det vil være meget tæt på en kopi af MermaiHD. Dog med den ændring vi kun taler en aktiv dosis og studiet dermed kan være mindre samt de nok vil vælge at ændre primær endpoint til TMS i stedet for mms.
Det bør kunne gøre på godt 3 år. Men nej det er ikke utænkeligt at det vil tage op mod 4 år når man indregner protokol indsendelse, indrulleringen, gennenførelse af studie, analyse af studie, indsendelse af NDA og myndighedsbehandling af NDA
Vh
T.
Jeg vil tro det vil være meget tæt på en kopi af MermaiHD. Dog med den ændring vi kun taler en aktiv dosis og studiet dermed kan være mindre samt de nok vil vælge at ændre primær endpoint til TMS i stedet for mms.
Det bør kunne gøre på godt 3 år. Men nej det er ikke utænkeligt at det vil tage op mod 4 år når man indregner protokol indsendelse, indrulleringen, gennenførelse af studie, analyse af studie, indsendelse af NDA og myndighedsbehandling af NDA
Vh
T.
20/5 2010 10:08 thro 029418 Hej t,
Hvad er det som får dig til at tro HART studiet vil misse primært end-point?
Effekten på det motoriske system indtræder vel forholdsvist hurtigt og follow-up på 3 eller 6 mdr betyder måske ikke så meget.
Selvfølgelig kan et give problemer ifm. godkendelse hvis der ikke er vist vedvarende effekt.
vh thro
Hvad er det som får dig til at tro HART studiet vil misse primært end-point?
Effekten på det motoriske system indtræder vel forholdsvist hurtigt og follow-up på 3 eller 6 mdr betyder måske ikke så meget.
Selvfølgelig kan et give problemer ifm. godkendelse hvis der ikke er vist vedvarende effekt.
vh thro
20/5 2010 11:10 troldmanden 029421 Hej Thro
Hvis du ser på den vedhæftede fil og finder slide 7 så kan man se der ikke er en klar seperation mellem placebo og 90mg efter uge 12. Det er det jeg lægger til grund for min "analyse". Og det er også det samme analytikerne hæfter sig ved.
Det er ikke udelukket at HART kan overraske positivt. Det der evt kan tale herfor er at designet af MermaiHD og HART bla adskiller sig ved tidspunkter for besøg på klinikken for den enkelte patient.
I MermaiHD havde patienterene et grundigt test forløb i både uge 4, 5 og i uge 8. Og det er veldukomenteret at placebo patienter oplever et boost efter de er blevet teste på de mange forskellige parameter. Og når man ser på slide 7 så ses det også tydeligt at placebo patienterne oplever en relativ stor fremgang efter uge 4/5 og igen efter uge 8.
HART studiet har også inkluderet test i uge 4 og 5. Men i uge 8 er det kun en tlf samtale hvor de altså ikke får fortaget en masse målinger. Og den forskel kan muligvis gøre at vi ikke helt kan "kopiere" 12 ugers data fra MermaiHD. Sagt på en anden måde så kan man håbe på at blacebo patienterne ikke klare sig helt så godt og der dermed alligevel kan opnås klar seperation/signifikans mellem 90mg og placebo.
Ovenstående er håbet, men ikke noget jeg reelt set regner med. Og stort set alle analytikerne deler min opfattelse. Så det vil komme som et major positivt overraskelse hvis de opnår signifikans. Så er de tilbage i gamet...
Vh
T.
2010_Feb___MermaiHD_study_results_..
Hvis du ser på den vedhæftede fil og finder slide 7 så kan man se der ikke er en klar seperation mellem placebo og 90mg efter uge 12. Det er det jeg lægger til grund for min "analyse". Og det er også det samme analytikerne hæfter sig ved.
Det er ikke udelukket at HART kan overraske positivt. Det der evt kan tale herfor er at designet af MermaiHD og HART bla adskiller sig ved tidspunkter for besøg på klinikken for den enkelte patient.
I MermaiHD havde patienterene et grundigt test forløb i både uge 4, 5 og i uge 8. Og det er veldukomenteret at placebo patienter oplever et boost efter de er blevet teste på de mange forskellige parameter. Og når man ser på slide 7 så ses det også tydeligt at placebo patienterne oplever en relativ stor fremgang efter uge 4/5 og igen efter uge 8.
HART studiet har også inkluderet test i uge 4 og 5. Men i uge 8 er det kun en tlf samtale hvor de altså ikke får fortaget en masse målinger. Og den forskel kan muligvis gøre at vi ikke helt kan "kopiere" 12 ugers data fra MermaiHD. Sagt på en anden måde så kan man håbe på at blacebo patienterne ikke klare sig helt så godt og der dermed alligevel kan opnås klar seperation/signifikans mellem 90mg og placebo.
Ovenstående er håbet, men ikke noget jeg reelt set regner med. Og stort set alle analytikerne deler min opfattelse. Så det vil komme som et major positivt overraskelse hvis de opnår signifikans. Så er de tilbage i gamet...
Vh
T.
2010_Feb___MermaiHD_study_results_..20/5 2010 12:49 TheBekkers 029427 Yderligere indblik i resultater fås i september, hvor alle data fra mermaid er blevet analyseret af uafhængige eksperter i regi af den europæiske HD-organisation, se evt. her:
http://www.euro-hd.net/html/projects/acr16?clps36614_2042743741=1
TheBekkers
http://www.euro-hd.net/html/projects/acr16?clps36614_2042743741=1
TheBekkers
20/5 2010 13:21 troldmanden 029431 Jep det bliver bestemt interessant at se deres konklussion. Meget interessant endda. Specielt efter som jeg tror/forventer de kommer ud med opverordnede ret positive kommentar/analyse. Så det kan godt være en pæn kurstrigger
20/5 2010 13:31 TheBekkers 029433 På hjemmesiden er der i øvrigt direkte link og forklaring til, hvordan mermaid-patienter modtager passionate-use-program.
/TheBekkers
/TheBekkers
20/5 2010 13:40 troldmanden 029434 Ja har godt set det. Man kan også finde de flyers patienterne kunne få forud for deltagelse i forsøget
20/5 2010 22:50 Fiskemanden 029443 Lige en "lille" kommentar om NS og fremtiden/godkendelse
Følgende er et citat fra amerikanske hjemmesiden:
"This means that the results look promising but are not conclusive and that an additional Phase III study is likely to be necessary before Neurosearch can apply for approval.
Neurosearch should have been clear that they had made such an adjustment in reporting the results for the primary endpoint of the study. In addition, they still do not have all of the CAG counts of participants so the adjustment was a preliminary one.
We will continue to follow up and report information as it becomes available."
Man fornemmer en vis miskreditering af NS.s arbejde eller ?
Tanken på en forlængelse af tiden frem til færdigt produkt,er selvfølgelig en skuffelse for patienterne,som gerne havde set at man fra NS side havde gjort arbejdet ordentligt.....
Men vi skal nok ikke tro på Flemming P. og hans forklaring om at vi siger bare til myndighederne at vores resultater ER gode men vi har bare fumlet lidt med forarbejdet!Så please godkend det lige så er i flinke...!?
Myndighedsgodkendelse er IKKE en flinkeskole ,men iskold statistisk veldokumenteret arbejde.....ellers skulle alle bare komme rendende med efterkonstruktioner af deres resultater,...Hovsa vi havde vist lige glemt det her .? Kan vi ikke lige få det godkendt alligevel?
Nej i et spørgsmål om liv og død og produkter for milliarder med risiko for enorme erstatningskrav,SKAL dokumenteringen være 100% i orden og ikke til at skyde i gennem......og det burde CEO i en virksomhed med et lovende produkt forstå og tage ansvar for....!
Vi risikerer nu at stå i en situation hvor de penge som kom ind ved NE nu bliver brændt af INDEN Huntexil kommer (om det kommer?) på markedet,og derved er der udsigt til at vi bliver bedt om,endnu engang at spytte i kassen...fy for den.!!!!
Personligt undrer jeg så lige:hvornår begyndte ledelsen ar fatte at alt ikke stod rigtigt til med resultatet?
Kom det bare som et lyn fra en klar himmel eller?
Hvorfor tog det 3 måneder inden justeringen kom?
Indsidere nåede lige at sælge i rigtig tid?
En evt NE på disse vilkår bliver til en rigtig dårlig kurs og hvems skyld er det??????
Nej trods at jeg selv ejer aktier ,er jeg ret betænkelig og savner for tilfældet tillid til ledelsen og dens udmeldinger om fremtiden,for den ser ikke så lys ud som nogle siger,så skal HART studiet ihvertfald gå rigtigt godt!
Man står altså i den situation at man har et godt produkt og firmaet har dygtige medarbejdere som har lavet et fantastisk arbejde og alt kunde have været så godt om bare ikke nogen i ledelsen lige glemte at bede om en second opinion inden man fremlagde resultater som lige betød alt for firmaets fremtid???
Nej i mine øjne burde CEO læse den gamle fortælling om:Ulven kommer ,ulven kommer!Og når så ulven kommer er der ikke længere nogen som tror på det!
Så vent da for guds skyld med at melde noget ud til man ved at det virkelig forholder sig sådan!
V.h. Fiskemanden
Følgende er et citat fra amerikanske hjemmesiden:
"This means that the results look promising but are not conclusive and that an additional Phase III study is likely to be necessary before Neurosearch can apply for approval.
Neurosearch should have been clear that they had made such an adjustment in reporting the results for the primary endpoint of the study. In addition, they still do not have all of the CAG counts of participants so the adjustment was a preliminary one.
We will continue to follow up and report information as it becomes available."
Man fornemmer en vis miskreditering af NS.s arbejde eller ?
Tanken på en forlængelse af tiden frem til færdigt produkt,er selvfølgelig en skuffelse for patienterne,som gerne havde set at man fra NS side havde gjort arbejdet ordentligt.....
Men vi skal nok ikke tro på Flemming P. og hans forklaring om at vi siger bare til myndighederne at vores resultater ER gode men vi har bare fumlet lidt med forarbejdet!Så please godkend det lige så er i flinke...!?
Myndighedsgodkendelse er IKKE en flinkeskole ,men iskold statistisk veldokumenteret arbejde.....ellers skulle alle bare komme rendende med efterkonstruktioner af deres resultater,...Hovsa vi havde vist lige glemt det her .? Kan vi ikke lige få det godkendt alligevel?
Nej i et spørgsmål om liv og død og produkter for milliarder med risiko for enorme erstatningskrav,SKAL dokumenteringen være 100% i orden og ikke til at skyde i gennem......og det burde CEO i en virksomhed med et lovende produkt forstå og tage ansvar for....!
Vi risikerer nu at stå i en situation hvor de penge som kom ind ved NE nu bliver brændt af INDEN Huntexil kommer (om det kommer?) på markedet,og derved er der udsigt til at vi bliver bedt om,endnu engang at spytte i kassen...fy for den.!!!!
Personligt undrer jeg så lige:hvornår begyndte ledelsen ar fatte at alt ikke stod rigtigt til med resultatet?
Kom det bare som et lyn fra en klar himmel eller?
Hvorfor tog det 3 måneder inden justeringen kom?
Indsidere nåede lige at sælge i rigtig tid?
En evt NE på disse vilkår bliver til en rigtig dårlig kurs og hvems skyld er det??????
Nej trods at jeg selv ejer aktier ,er jeg ret betænkelig og savner for tilfældet tillid til ledelsen og dens udmeldinger om fremtiden,for den ser ikke så lys ud som nogle siger,så skal HART studiet ihvertfald gå rigtigt godt!
Man står altså i den situation at man har et godt produkt og firmaet har dygtige medarbejdere som har lavet et fantastisk arbejde og alt kunde have været så godt om bare ikke nogen i ledelsen lige glemte at bede om en second opinion inden man fremlagde resultater som lige betød alt for firmaets fremtid???
Nej i mine øjne burde CEO læse den gamle fortælling om:Ulven kommer ,ulven kommer!Og når så ulven kommer er der ikke længere nogen som tror på det!
Så vent da for guds skyld med at melde noget ud til man ved at det virkelig forholder sig sådan!
V.h. Fiskemanden
Jeg har i en tid nu kigget rundt på kommentarer, blogs m.v. og ser flere som stiller sig positive overfor at Huntexil kunne (kunne) blive godkendt på trods af at de missede det primære endpoint. Bl.a. artiklen nedenfor, hvor man særligt skal læse efter Drugcandidates.
HDSA er nok stramme - men vi taler en særlig diagnose og meget alvorligt syge personer uden reel behandling pt. Jeg kender ikke HDSA, men har selv erfaret at man i Dk og europa er lydhøre overfor patientforeninger vedr. disse særligt sjældne diagnoser.
Analysis & insight: May 11 2010
Addressing the Needs of Huntington Disease Patients
Patricia F. Dimond, Ph.D.
In February Danish company NeuroSearch announced positive results from its Phase III trial testing Huntexil as a treatment for symptoms of Huntington disease (HD). The results demonstrated that ?Huntexil can provide significant benefits to Huntington patients on symptoms not reached by any current treatment, and this without any trade-offs in terms of safety or worsening of any other disease symptoms,? said NeuroSearch CEO, Flemming Pedersen. Analysts predicted a 2011 market launch for the drug, and NeuroSearch stock rose nearly 100%.
But on April 28, the firm?s shares plummeted 41% just as quickly as they went up. ?Significance value for the study?s primary endpoint, the modified motor score (mMS) of p=0.042, did not meet the prespecified level of p< 0.025. With inclusion of the clinically relevant CAGn adjustment, the p-value is < 0.02.? In other words, a new analysis of the Phase III data showed that the endpoint had been missed. CMO Dieter Meier, M.D., departed post the data debacle, and the company continues to try to put the best face on the data.
The company says that the new data doesn?t change the findings that Huntexil demonstrated a superior treatment effect in patients with an elevated CAGn score, considered a surrogate marker for rate of progression. And while active drug development continues, with a range of therapeutics being tested to treat the symptoms of HD, the basic mechanisms behind the disease are still being worked out. Recent discoveries may overturn currently held ideas about its pathogenesis as well as present unique drug targets.
Drug Candidates
Huntington disease is caused by an expansion mutation beyond 36 CAG (cytosine-adenine-guanine) repeats in the IT15 gene, which encodes the huntingtin protein. The CAG score refers to the number of expansions in the codon; the more CAG repeats there are in the gene, the faster clinical symptoms progress. NeuroSearch?s Phase III study showed that the CAG-dependent rate of motor symptoms progression that was seen in the placebo group was not apparent among Huntexil-treated patients.
If NeuroSearch?s finding that Huntexil can delay disease progression in patients with elevated CAGn scores holds up, the financial community and regulatory agencies will be a lot more willing to cut the firm a break despite its statistical blunder.
To date treatment for HD has been supportive only, aimed at suppressing the uncontrolled body movements and progressive cognitive decline characteristic of the disease. The only drug approved in the U.S. for treatment of HD symptoms is Regulin. It was formerly an antipsychotic but now is primarily used in the treatment of various movement disorders including tardive dyskinesia. Regulin works by inhibiting vesicular monoamine transporter 2, a transporter in the central nervous system that moves cytoplasmic dopamine into synaptic vesicles for storage and release.
Huntexil acts as a dopaminergic stabilizer to either enhance or inhibit dopamine-dependent functions in the brain depending on the initial level of dopaminergic activity. Thus, according to the company, there are few or no physiological effects when dopamine levels are normal.
HDSA er nok stramme - men vi taler en særlig diagnose og meget alvorligt syge personer uden reel behandling pt. Jeg kender ikke HDSA, men har selv erfaret at man i Dk og europa er lydhøre overfor patientforeninger vedr. disse særligt sjældne diagnoser.
Analysis & insight: May 11 2010
Addressing the Needs of Huntington Disease Patients
Patricia F. Dimond, Ph.D.
In February Danish company NeuroSearch announced positive results from its Phase III trial testing Huntexil as a treatment for symptoms of Huntington disease (HD). The results demonstrated that ?Huntexil can provide significant benefits to Huntington patients on symptoms not reached by any current treatment, and this without any trade-offs in terms of safety or worsening of any other disease symptoms,? said NeuroSearch CEO, Flemming Pedersen. Analysts predicted a 2011 market launch for the drug, and NeuroSearch stock rose nearly 100%.
But on April 28, the firm?s shares plummeted 41% just as quickly as they went up. ?Significance value for the study?s primary endpoint, the modified motor score (mMS) of p=0.042, did not meet the prespecified level of p< 0.025. With inclusion of the clinically relevant CAGn adjustment, the p-value is < 0.02.? In other words, a new analysis of the Phase III data showed that the endpoint had been missed. CMO Dieter Meier, M.D., departed post the data debacle, and the company continues to try to put the best face on the data.
The company says that the new data doesn?t change the findings that Huntexil demonstrated a superior treatment effect in patients with an elevated CAGn score, considered a surrogate marker for rate of progression. And while active drug development continues, with a range of therapeutics being tested to treat the symptoms of HD, the basic mechanisms behind the disease are still being worked out. Recent discoveries may overturn currently held ideas about its pathogenesis as well as present unique drug targets.
Drug Candidates
Huntington disease is caused by an expansion mutation beyond 36 CAG (cytosine-adenine-guanine) repeats in the IT15 gene, which encodes the huntingtin protein. The CAG score refers to the number of expansions in the codon; the more CAG repeats there are in the gene, the faster clinical symptoms progress. NeuroSearch?s Phase III study showed that the CAG-dependent rate of motor symptoms progression that was seen in the placebo group was not apparent among Huntexil-treated patients.
If NeuroSearch?s finding that Huntexil can delay disease progression in patients with elevated CAGn scores holds up, the financial community and regulatory agencies will be a lot more willing to cut the firm a break despite its statistical blunder.
To date treatment for HD has been supportive only, aimed at suppressing the uncontrolled body movements and progressive cognitive decline characteristic of the disease. The only drug approved in the U.S. for treatment of HD symptoms is Regulin. It was formerly an antipsychotic but now is primarily used in the treatment of various movement disorders including tardive dyskinesia. Regulin works by inhibiting vesicular monoamine transporter 2, a transporter in the central nervous system that moves cytoplasmic dopamine into synaptic vesicles for storage and release.
Huntexil acts as a dopaminergic stabilizer to either enhance or inhibit dopamine-dependent functions in the brain depending on the initial level of dopaminergic activity. Thus, according to the company, there are few or no physiological effects when dopamine levels are normal.
21/5 2010 00:00 Fiskemanden 029446 Udmærket.....!!
Ingen tvivl heller fra min side om produktets betydelse,så vi må vel håbe på en forståelse, som kan give lidt medvind,det skulle behøves!!
Jeg tror dog stadig at vi er ret afhængige af HART studiets udfald,inden der kan kommes videre i sagen?
V,h, Fiskemanden
Ingen tvivl heller fra min side om produktets betydelse,så vi må vel håbe på en forståelse, som kan give lidt medvind,det skulle behøves!!
Jeg tror dog stadig at vi er ret afhængige af HART studiets udfald,inden der kan kommes videre i sagen?
V,h, Fiskemanden
21/5 2010 11:27 troldmanden 029471 Hej Darvin
Ja patientforeninger kan sagtens lave lobby arbejde for niche indikationer. Og det bliver der skam også lavet i både USA og EU som du skriver. Men udgangspunktet er stadig det er op af bakke når man misser det primære endpoint.
Ja patientforeninger kan sagtens lave lobby arbejde for niche indikationer. Og det bliver der skam også lavet i både USA og EU som du skriver. Men udgangspunktet er stadig det er op af bakke når man misser det primære endpoint.
21/5 2010 11:24 troldmanden 129469 Hej Fiskemanden
Da jeg talte med store dele af direktionen inkl Flemming Pedersen til GF gav de nu ikke udtryk for at det blot blev en walk in the park at få godkendt Huntexil med de korrigerede data. De er godt klar over det her bliver en mere end almindelig neglebider hvor man kan argumentere begge veje. I den henseende bliver den uafhængige analyse fra EDHN i sep utrolig spændende at se. Men jeg hælder mest til en no go i denne omgang og de så skal gennem det jeg har beskrevet længere oppe
Ja det er i den grad kritisk at der går så lang tid inden de opdager fejlen. Jeg har af omveje ladt mig fortælle at Dieter var en type man meget nødigt stillede spørgsmål til. For det kom der sjældent noget godt ud af. Den slags ledertyper er totalt giftige. Der skal ALTID være plads til man internt på saglig og konstruktiv vis kan udfordre lederen/ledelsens argumenter og analyser.
Det var ret tydeligt at se på ledelsen at det var helt nyt for dem. For på GF så de mildest talt MEGET trætte ud. Så de lignede bestemt nogle der havde siddet non stop op til Q1 meddelelsen for at hitte rede i den nye opdagelse. Så jeg tør godt lægge hovedet på blokken og sige de ikke vidste det da de solgte deres warrants.
Men de er godt klar over at hele den her situation har betyde nogle alvorlige ridser i tillids lakken. Så det er op ad bakke for dem i en periode nu. Nu skal der for alvor leveres gode data/aftaler før marked på den korte bane får tilliden tilbage.
Neurosearch har en lille mia i kassen så der er bestemt ikke udsigt til nogen ny emission her i 2010. Det skulle da kun være hvis de vælger at opkøbe et andet selskab. Men de planer formoder jeg er sat på standby til tidligst efter HART data
Vh
T.
Da jeg talte med store dele af direktionen inkl Flemming Pedersen til GF gav de nu ikke udtryk for at det blot blev en walk in the park at få godkendt Huntexil med de korrigerede data. De er godt klar over det her bliver en mere end almindelig neglebider hvor man kan argumentere begge veje. I den henseende bliver den uafhængige analyse fra EDHN i sep utrolig spændende at se. Men jeg hælder mest til en no go i denne omgang og de så skal gennem det jeg har beskrevet længere oppe
Ja det er i den grad kritisk at der går så lang tid inden de opdager fejlen. Jeg har af omveje ladt mig fortælle at Dieter var en type man meget nødigt stillede spørgsmål til. For det kom der sjældent noget godt ud af. Den slags ledertyper er totalt giftige. Der skal ALTID være plads til man internt på saglig og konstruktiv vis kan udfordre lederen/ledelsens argumenter og analyser.
Det var ret tydeligt at se på ledelsen at det var helt nyt for dem. For på GF så de mildest talt MEGET trætte ud. Så de lignede bestemt nogle der havde siddet non stop op til Q1 meddelelsen for at hitte rede i den nye opdagelse. Så jeg tør godt lægge hovedet på blokken og sige de ikke vidste det da de solgte deres warrants.
Men de er godt klar over at hele den her situation har betyde nogle alvorlige ridser i tillids lakken. Så det er op ad bakke for dem i en periode nu. Nu skal der for alvor leveres gode data/aftaler før marked på den korte bane får tilliden tilbage.
Neurosearch har en lille mia i kassen så der er bestemt ikke udsigt til nogen ny emission her i 2010. Det skulle da kun være hvis de vælger at opkøbe et andet selskab. Men de planer formoder jeg er sat på standby til tidligst efter HART data
Vh
T.
21/5 2010 13:04 Fiskemanden 029481 Hej Troldmanden
Tak for svaret!
Det var vel også det jeg håbede på(at de ikke sad inde med kundskaben inden den kom frem!)
At Dieter sad på forkert stol og IKKE skulle have været leder stemmer helt med de oplysninger jeg har,en dygtig medarbejder i forkert position;men det er trods alt det, højeste chefen skal styre!
Og om det nu har været sådan at man ikke kan sætte spørgsmålstegn internt,så har man et STORT problem som der bør tages itu med omgående ,inden det skaber nye fadæser......!
At nu Dieter er væk mener du så at samarbejdet for øvrigt går som det skal?
Der findes rigtigt dygtige medarbejdere i den svenske del,har de nok indflydelse?
Min konklusion om NE ligger også længere frem i tiden,altså de 3-4 år som(om de nu skal ud i et nyt forsøg)det tager inden de så kan se frem til nogen større indtægter,visserlig har de vel aftale med GSK,men de penge som kommer ind som vi kan se nu rækker ikke hele perioden,og altså lever de ikke op til den udmelding de gav inden sidste NE:at de kun ville forstærke kassen for at stå stærkt i den sidste udviklings/godkendelsefase af Huntexil..
Jeg holder helt med dig om at ,som det ser ud nu,behøver de noget positvt at melde ud om:
nyt om tesofensine,positivt om huntexil,nye samarbejdsaftaler,nye produktkandidater...osv...osv...!
En udvidelse af pipelinen,skulle give signal om fremtidsmuligheder!
At tænke på at opkøbe et andet selskab virker dumt så længe der ikke er styr på den interne drift og som jeg forstår findes der brister der som man først skal have taget fat i ! ! !
En kraftfuld leder,gode medarbejdervilkår,med mulighed for intern kommunikation har ellers været vejen frem tidligere for NS...
Men det er nok svært at skifte fra en engagered leder til en som bare har det som sit arbejde ?
Måske er ledelsegruppen for stor?
Nååhh.....: men jeg håber der snart sker noget positivt ,for i grunden har jeg stadig stor tiltro til deres forskning og udviklingspotientale, som de har lagt så megt energi og penge på!
V.h. Fiskemanden
Tak for svaret!
Det var vel også det jeg håbede på(at de ikke sad inde med kundskaben inden den kom frem!)
At Dieter sad på forkert stol og IKKE skulle have været leder stemmer helt med de oplysninger jeg har,en dygtig medarbejder i forkert position;men det er trods alt det, højeste chefen skal styre!
Og om det nu har været sådan at man ikke kan sætte spørgsmålstegn internt,så har man et STORT problem som der bør tages itu med omgående ,inden det skaber nye fadæser......!
At nu Dieter er væk mener du så at samarbejdet for øvrigt går som det skal?
Der findes rigtigt dygtige medarbejdere i den svenske del,har de nok indflydelse?
Min konklusion om NE ligger også længere frem i tiden,altså de 3-4 år som(om de nu skal ud i et nyt forsøg)det tager inden de så kan se frem til nogen større indtægter,visserlig har de vel aftale med GSK,men de penge som kommer ind som vi kan se nu rækker ikke hele perioden,og altså lever de ikke op til den udmelding de gav inden sidste NE:at de kun ville forstærke kassen for at stå stærkt i den sidste udviklings/godkendelsefase af Huntexil..
Jeg holder helt med dig om at ,som det ser ud nu,behøver de noget positvt at melde ud om:
nyt om tesofensine,positivt om huntexil,nye samarbejdsaftaler,nye produktkandidater...osv...osv...!
En udvidelse af pipelinen,skulle give signal om fremtidsmuligheder!
At tænke på at opkøbe et andet selskab virker dumt så længe der ikke er styr på den interne drift og som jeg forstår findes der brister der som man først skal have taget fat i ! ! !
En kraftfuld leder,gode medarbejdervilkår,med mulighed for intern kommunikation har ellers været vejen frem tidligere for NS...
Men det er nok svært at skifte fra en engagered leder til en som bare har det som sit arbejde ?
Måske er ledelsegruppen for stor?
Nååhh.....: men jeg håber der snart sker noget positivt ,for i grunden har jeg stadig stor tiltro til deres forskning og udviklingspotientale, som de har lagt så megt energi og penge på!
V.h. Fiskemanden
31/5 2010 10:27 Fiskemanden 029774 Det virker som om at der også er andre end mig som mener at der burde ske noget med ledelsen af NS !
Ny chef indikerer en chance for at slette fortiden og starte op med ny tillid,i sig selv ikke noget dårligt selv om det selvfølgelig ,lige nu skaber uro og usikkerhed om hvem der skal kunne styre NS på en sikker måde.
At finde en kandidat med både biotekviden og finansiel kundskab er ikke let....men burde på sigt give en mulighed for arbejdsro i firmaet ?
Undrer om man har nogen i kikkerten allerede?
V.h. Fiskemanden
Ny chef indikerer en chance for at slette fortiden og starte op med ny tillid,i sig selv ikke noget dårligt selv om det selvfølgelig ,lige nu skaber uro og usikkerhed om hvem der skal kunne styre NS på en sikker måde.
At finde en kandidat med både biotekviden og finansiel kundskab er ikke let....men burde på sigt give en mulighed for arbejdsro i firmaet ?
Undrer om man har nogen i kikkerten allerede?
V.h. Fiskemanden
