Nu har jeg gennemgået Fusilev og Zevalin meget, og Belinostat er jo også gået grundigt igennem på denne debat.
Men efter min mening er spectrums klart vigtigste stof Apaziquone. Det har jeg for at udvide min indsigt i lavet en del research omkring. Som altid vil jeg selvfølgelig gerne dele dette med jer andre, så god læsning:
ps. (er ikke selv uddannet indenfor lægevidenskab - så der kan være fagtermer der er mangelfulde mv.)
----------------------------
Vi får Apaziquone Phase III data snarest, meldt ud til H1 2012. Det er studier fra 2 Apaziquonestudier med hver 800 patienter indrullet. Forsøgene startet tilbage i 2007, og færdigindrullet i 2009. Dataloggen lukkedes således ultimo 2011 og Spectrum er nu i gang med at analysere og vurdere dataene.
Korte facts:
- Studierne er Multicenter, Randomiserede, Placebokontrollerede, Dobbeltblindede undersøgelser.
- De 2 studier med Apaziquone er tildelt en SPA (Special Protocol Assessment) fra FDA og har også modtaget ?videnskabelig rådgivning? fra EMEA
- Apaziquone er tildelt Fast Track status
- Apaziquone er Orphan Drug status
Hvilket marked beskæftiger Apaziquone sig med?
Apaziquone bliver undersøgt mod NMIBC (Non Muscel Invasiv Bladder Cancer). Jeg har ikke kunnet finde nye data, men i 2008 anslog American Cancer Society at der i USA levede over 500.000 med NMIBC og at 68.810 ville blive ramt af NMIBC, hvilket ville være stigende fremover. I Europa anslåedes det at 944.000 levede med NMIBC og at 149.000 om året ville rammes af NMIBC.
Hvad er Apaziquone så?
Apaziquone er det aktive stof af Mitomycin C. Fordelen ved Apaziquone (også kaldet Eoquin) er at det er bioradioaktivt. Mitomycin og Epirubicin er de 2 stoffer urologer i dag anvender i USA sammen med det kirurgiske indgreb mod NMIBC. Dette kaldes også TUR-BT. Så vidt jeg ved, er de 2 dog ikke formelt godkendt mod NMIBC, men bliver nærmere anvendt som en form for Off Label use. Simpelthen fordi der ikke er andre muligheder. Netop derfor har FDA været meget hjælpsomme og har givet Apaziquone nogle gode betingelser. Disse vil jeg lige komme ind på senere. Bør lige nævne at selvom Apaziquone kan minde om Mitomycin C som er et generisk produkt, vil der Aldrig komme konkurrence mellem dem som det ses i dag mellem generisk Leucovorin og Levoleucovorin (Fusilev). Disse tanker bør man ikke gøre sig. Apaziquone minder lidt om Mitomycin på samme måde som Zevalin minder om Rituxan.
Nårmalt når der laves TURB, altså det kirurgiske indgreb hvor man går ind i blæren og fjerner kræften, så vil der stadig være aktive kræftceller som ikke er bleven fjernet og som derfor stadigvæk svømmer rundt i blæren. Det er disse Apaziquone hjælper imod. Det går ind og dræber disse. Hvis man ser på Mitomycin som er et kemostof har det den ulempe at det samler sig om det sted i blæren hvorfra det sprøjtes ind, kemoterapien forstyrrer celledelingen. Dette gør at området ikke heler særligt godt igen, fordi kemoen sætter sig og skaber irritationer og også komplikationer. Fordelen ved Apaziquone som er det bioreaktive stof er at det fordeles ud over hele blæren ordentligt, og at helingen således bedre kan finde sted. Herudover sker der det med Mitomycin at det meget ofte bliver absorberet i blæren, hvormed det ikke når at indvirke mod og dræbe de aktive kræftceller. Dette gør det bioreaktive Apaziquone ikke. På bivirkningssiden er Apaziquone enestående, hvilket netop er hvorfor FDA er så interesseret i at få det på markedet. Der er INGEN bivirkninger ved at tilføje Apaziquone efter TURB, toksiteten er meget lav, hvorimod at Mitomycin har en del bivirkninger. Apaziquone forlader ikke blæren igen, den bliver ikke som Mitomycin absorberet af blæren. At Mitomycin gør det, betyder at der er stor chance for knoglemarvstoksitet. Herudover er der ved Mitomycin oftest identificeret høje blodniveuer i blæren, altså hvor blæren fyldes med blod.
Hvor er det så at Raj virkelig lavede sin genistreg?
Rajs helt store genistreg omkring Apaziquone var ikke blot at han fik en SPA til studierne (herunder videnskabelig rådgivning fra EMEA), nej det var netop den SPA Raj fik på studiet. Dette er helt unikt. Apaziquone skal altså ikke slå Mitomycin eller andet, det er slet ikke med i forsøgene. Apaziquone skal udkonkurrere INGEN. Altså TURB eller TURB + Apaziquone. Og ikke nok med det. Apaziquone skal ikke ligesom eksempelvis Belinostat mod CUP vise 60% bedre PFS eller noget. Apaziquone skal blot vise statistisk signifikans for at henfaldene (altså at kræften vender tilbage) formindskes ved at tilføje Apaziquone. Dette er helt unikt lavet at de kan få designet to kæmpe store placebokontrollerede forsøg på denne måde, hvor jeg efter at have læst tidligere forsøg og endpoint i SPA?en igennem sætter 90-95 % sandsynlighed for gode data. Jeg har debatteret lidt med nogle i USA omkring dette. Urologer som er meget inde i det her gætter påm 85+ %. De siger at de VIRKELIG MANGLER Apaziquone. De bruger Mitomycin af ren nød. Og der er stadig mange der simpelthen ikke vil bruge Mitomycin C eller tilsvarende midler, pga. de høje bivirkninger. Dette resulterer netop i meget høje recidivfrekvenser, altså af kræften vender tilbage. Det er netop for at modvirke dette at FDA nærmest har givet Apaziquone en fribillet via denne SPA.
Man skal også tænke på at 2 forsøg med i alt 1600 patienter vil give en langt større mulighed for at skabe statistisk signifikans fremfor de minde phase II forsøg. Omvendt har de tidligere phase II forsøg vist KLAR fordel ved Apaziquone.
Fordelen med Apaziquone er også at det kan gives EN gang lige efter operationen and thats it. Behandlinger med Mitomycin skal ske løbende for at de viser effekt, hvilket skaber større muligheder for komplikationer. Man vil først gå tilbage og anvende flere gange Apaziquone ved løbende opfølgning i de patienter hvor der er tumortilbagevenden og eller progression. I phase II med 46 patienter havde 68 % complete respons (CR) efter 3 måneder. 50 % af disse CR patienter havde ikke tilbagevende tumorer efter 24 måneder. De sidste 15 patienter var der kun 2 der måtte have yderligere Apaziquone injektioner. Efter 24 måneder var den overordnede recidivfrie overlevelse 39 %.
Fordelene er netop at Apaziquone kan rulles ekstremt hurtigt ud. Der er et hav af tilfælde og et hav af urologer der blot venter på at kunne komme i gang med at bruge Apaziquone. Apaziquone er fuldt partnered med fremragende milestone og royaltyaftaler over hele verden. Og bare lige for at nævne Rajs genialitet. Spectrum gav 100.000 $ for dette produkt.
Mange af de amerikanske investorer skriver at selv uden F, A og B ville de købe Spectrum til nuværende kurs udelukkende for Apaziquone. Jeg gætter på at Apaziquone med overvejende sandsynlighed godkendes og at produktet bliver blockbuster i 2015. I en artikel i seekingalpha som jeg læste blev det påpeget at Apaziquone ville blive anvendt igen mod alle overfladiske blære kræftformer, ikke kun nye sager. Derfor ville de faktiske tal kunne blive op mod 10 gange større end de offentliggjorte.
Det er især i USA hvor der virkelig er et behov, her bliver Mitomycin slet ikke brugt i samme grad som i Europa. Apaziquone KAN gives direkte frem Urologernes kontorer og klinikker. Dette er meget vigtigt. Indtjeningen til dem vil således være langt større for at anvende Apaziquone fremfor Mitomycin (som de ikke engang gider bruge pga. bivirkningerne). Det er lidt den historie der er med Zevalin også, at det nu efter fjernelse af bioscankrav kan gives direkte fra klinikkerne. Det gør at doktorne tjener flere penge og derfor vil anbefale produkterne. NMIBC er det dyreste kræft at behandle pr. patient basis. Apaziquone vil med Orphan drug og udrulning direkte til urologerne kunne opnå meget høje marginer.
Det var lige lidt Apaziquone herfra. Som sagt, det er på baggrund af egen research igennem de sidste par år og intensiv den sidste måned. Jeg er ikke lægeuddannet eller noget, men er forholdsvis godt inde i stoffet. Så respons er altid godt, så bliver jeg også klogere.
Nu glæder jeg mig bare til at få de data, så Spectrum kan vise verden hvad de kan.
Håber meget at vi får CUP data før Apaziquone data. Det passer bedst med min investeringsstrategi. Skal dog sige at jeg idag efter denne undersøgelse købt lidt af dem af dem fra 15,2 tilbage igen.
Men efter min mening er spectrums klart vigtigste stof Apaziquone. Det har jeg for at udvide min indsigt i lavet en del research omkring. Som altid vil jeg selvfølgelig gerne dele dette med jer andre, så god læsning:
ps. (er ikke selv uddannet indenfor lægevidenskab - så der kan være fagtermer der er mangelfulde mv.)
----------------------------
Vi får Apaziquone Phase III data snarest, meldt ud til H1 2012. Det er studier fra 2 Apaziquonestudier med hver 800 patienter indrullet. Forsøgene startet tilbage i 2007, og færdigindrullet i 2009. Dataloggen lukkedes således ultimo 2011 og Spectrum er nu i gang med at analysere og vurdere dataene.
Korte facts:
- Studierne er Multicenter, Randomiserede, Placebokontrollerede, Dobbeltblindede undersøgelser.
- De 2 studier med Apaziquone er tildelt en SPA (Special Protocol Assessment) fra FDA og har også modtaget ?videnskabelig rådgivning? fra EMEA
- Apaziquone er tildelt Fast Track status
- Apaziquone er Orphan Drug status
Hvilket marked beskæftiger Apaziquone sig med?
Apaziquone bliver undersøgt mod NMIBC (Non Muscel Invasiv Bladder Cancer). Jeg har ikke kunnet finde nye data, men i 2008 anslog American Cancer Society at der i USA levede over 500.000 med NMIBC og at 68.810 ville blive ramt af NMIBC, hvilket ville være stigende fremover. I Europa anslåedes det at 944.000 levede med NMIBC og at 149.000 om året ville rammes af NMIBC.
Hvad er Apaziquone så?
Apaziquone er det aktive stof af Mitomycin C. Fordelen ved Apaziquone (også kaldet Eoquin) er at det er bioradioaktivt. Mitomycin og Epirubicin er de 2 stoffer urologer i dag anvender i USA sammen med det kirurgiske indgreb mod NMIBC. Dette kaldes også TUR-BT. Så vidt jeg ved, er de 2 dog ikke formelt godkendt mod NMIBC, men bliver nærmere anvendt som en form for Off Label use. Simpelthen fordi der ikke er andre muligheder. Netop derfor har FDA været meget hjælpsomme og har givet Apaziquone nogle gode betingelser. Disse vil jeg lige komme ind på senere. Bør lige nævne at selvom Apaziquone kan minde om Mitomycin C som er et generisk produkt, vil der Aldrig komme konkurrence mellem dem som det ses i dag mellem generisk Leucovorin og Levoleucovorin (Fusilev). Disse tanker bør man ikke gøre sig. Apaziquone minder lidt om Mitomycin på samme måde som Zevalin minder om Rituxan.
Nårmalt når der laves TURB, altså det kirurgiske indgreb hvor man går ind i blæren og fjerner kræften, så vil der stadig være aktive kræftceller som ikke er bleven fjernet og som derfor stadigvæk svømmer rundt i blæren. Det er disse Apaziquone hjælper imod. Det går ind og dræber disse. Hvis man ser på Mitomycin som er et kemostof har det den ulempe at det samler sig om det sted i blæren hvorfra det sprøjtes ind, kemoterapien forstyrrer celledelingen. Dette gør at området ikke heler særligt godt igen, fordi kemoen sætter sig og skaber irritationer og også komplikationer. Fordelen ved Apaziquone som er det bioreaktive stof er at det fordeles ud over hele blæren ordentligt, og at helingen således bedre kan finde sted. Herudover sker der det med Mitomycin at det meget ofte bliver absorberet i blæren, hvormed det ikke når at indvirke mod og dræbe de aktive kræftceller. Dette gør det bioreaktive Apaziquone ikke. På bivirkningssiden er Apaziquone enestående, hvilket netop er hvorfor FDA er så interesseret i at få det på markedet. Der er INGEN bivirkninger ved at tilføje Apaziquone efter TURB, toksiteten er meget lav, hvorimod at Mitomycin har en del bivirkninger. Apaziquone forlader ikke blæren igen, den bliver ikke som Mitomycin absorberet af blæren. At Mitomycin gør det, betyder at der er stor chance for knoglemarvstoksitet. Herudover er der ved Mitomycin oftest identificeret høje blodniveuer i blæren, altså hvor blæren fyldes med blod.
Hvor er det så at Raj virkelig lavede sin genistreg?
Rajs helt store genistreg omkring Apaziquone var ikke blot at han fik en SPA til studierne (herunder videnskabelig rådgivning fra EMEA), nej det var netop den SPA Raj fik på studiet. Dette er helt unikt. Apaziquone skal altså ikke slå Mitomycin eller andet, det er slet ikke med i forsøgene. Apaziquone skal udkonkurrere INGEN. Altså TURB eller TURB + Apaziquone. Og ikke nok med det. Apaziquone skal ikke ligesom eksempelvis Belinostat mod CUP vise 60% bedre PFS eller noget. Apaziquone skal blot vise statistisk signifikans for at henfaldene (altså at kræften vender tilbage) formindskes ved at tilføje Apaziquone. Dette er helt unikt lavet at de kan få designet to kæmpe store placebokontrollerede forsøg på denne måde, hvor jeg efter at have læst tidligere forsøg og endpoint i SPA?en igennem sætter 90-95 % sandsynlighed for gode data. Jeg har debatteret lidt med nogle i USA omkring dette. Urologer som er meget inde i det her gætter påm 85+ %. De siger at de VIRKELIG MANGLER Apaziquone. De bruger Mitomycin af ren nød. Og der er stadig mange der simpelthen ikke vil bruge Mitomycin C eller tilsvarende midler, pga. de høje bivirkninger. Dette resulterer netop i meget høje recidivfrekvenser, altså af kræften vender tilbage. Det er netop for at modvirke dette at FDA nærmest har givet Apaziquone en fribillet via denne SPA.
Man skal også tænke på at 2 forsøg med i alt 1600 patienter vil give en langt større mulighed for at skabe statistisk signifikans fremfor de minde phase II forsøg. Omvendt har de tidligere phase II forsøg vist KLAR fordel ved Apaziquone.
Fordelen med Apaziquone er også at det kan gives EN gang lige efter operationen and thats it. Behandlinger med Mitomycin skal ske løbende for at de viser effekt, hvilket skaber større muligheder for komplikationer. Man vil først gå tilbage og anvende flere gange Apaziquone ved løbende opfølgning i de patienter hvor der er tumortilbagevenden og eller progression. I phase II med 46 patienter havde 68 % complete respons (CR) efter 3 måneder. 50 % af disse CR patienter havde ikke tilbagevende tumorer efter 24 måneder. De sidste 15 patienter var der kun 2 der måtte have yderligere Apaziquone injektioner. Efter 24 måneder var den overordnede recidivfrie overlevelse 39 %.
Fordelene er netop at Apaziquone kan rulles ekstremt hurtigt ud. Der er et hav af tilfælde og et hav af urologer der blot venter på at kunne komme i gang med at bruge Apaziquone. Apaziquone er fuldt partnered med fremragende milestone og royaltyaftaler over hele verden. Og bare lige for at nævne Rajs genialitet. Spectrum gav 100.000 $ for dette produkt.
Mange af de amerikanske investorer skriver at selv uden F, A og B ville de købe Spectrum til nuværende kurs udelukkende for Apaziquone. Jeg gætter på at Apaziquone med overvejende sandsynlighed godkendes og at produktet bliver blockbuster i 2015. I en artikel i seekingalpha som jeg læste blev det påpeget at Apaziquone ville blive anvendt igen mod alle overfladiske blære kræftformer, ikke kun nye sager. Derfor ville de faktiske tal kunne blive op mod 10 gange større end de offentliggjorte.
Det er især i USA hvor der virkelig er et behov, her bliver Mitomycin slet ikke brugt i samme grad som i Europa. Apaziquone KAN gives direkte frem Urologernes kontorer og klinikker. Dette er meget vigtigt. Indtjeningen til dem vil således være langt større for at anvende Apaziquone fremfor Mitomycin (som de ikke engang gider bruge pga. bivirkningerne). Det er lidt den historie der er med Zevalin også, at det nu efter fjernelse af bioscankrav kan gives direkte fra klinikkerne. Det gør at doktorne tjener flere penge og derfor vil anbefale produkterne. NMIBC er det dyreste kræft at behandle pr. patient basis. Apaziquone vil med Orphan drug og udrulning direkte til urologerne kunne opnå meget høje marginer.
Det var lige lidt Apaziquone herfra. Som sagt, det er på baggrund af egen research igennem de sidste par år og intensiv den sidste måned. Jeg er ikke lægeuddannet eller noget, men er forholdsvis godt inde i stoffet. Så respons er altid godt, så bliver jeg også klogere.
Nu glæder jeg mig bare til at få de data, så Spectrum kan vise verden hvad de kan.
Håber meget at vi får CUP data før Apaziquone data. Det passer bedst med min investeringsstrategi. Skal dog sige at jeg idag efter denne undersøgelse købt lidt af dem af dem fra 15,2 tilbage igen.
3/2 2012 09:26 runski 0
52527 Flot, tak for en rigtig god gennemgang. Du gør det dælme godt 
sent from iPhone
sent from iPhone
