Biotekselskabet Orphazyme får plads i overhalingsbanen i godkendelsesproceduren hos de amerikanske sundhedsmyndigheder, FDA, for midlet Arimoclomol til behandling af den livstruende sygdom Niemann-Pick Disease Type C (NPC).
Midlet tildeles Breakthrough Therapy Designation, oplyser Orphazyme.
NPC er en arvelig sygdom, og Breakthrough Therapy Designation er et program, der skal fremskynde udvikling og gennemgang af lægemidler til behandling af alvorlige eller livstruende sygdomme i tilfælde, hvor foreløbige kliniske beviser peger på, at lægemidlet kan give væsentlige forbedringer i forhold til den tilgængelige terapi.
Ifølge topchefen i Orphazyme, Kim Stratton, venter biotekselskabet at indsende ansøgning om godkendelse af Arimoclomol til behandling af NPC til FDA i løbet af første halvår af 2020.
/ritzau/FINANS
Midlet tildeles Breakthrough Therapy Designation, oplyser Orphazyme.
NPC er en arvelig sygdom, og Breakthrough Therapy Designation er et program, der skal fremskynde udvikling og gennemgang af lægemidler til behandling af alvorlige eller livstruende sygdomme i tilfælde, hvor foreløbige kliniske beviser peger på, at lægemidlet kan give væsentlige forbedringer i forhold til den tilgængelige terapi.
Ifølge topchefen i Orphazyme, Kim Stratton, venter biotekselskabet at indsende ansøgning om godkendelse af Arimoclomol til behandling af NPC til FDA i løbet af første halvår af 2020.
/ritzau/FINANS
Ville være fantastisk, men mon ikke det er liiiige optimistisk nok? 
Tror dog at denne melding vil få flere analytikere til at kigger på Orphazyme-casen, hvorfor vi må forvente et positiv "analyse-flow" de kommende uger.. Rammer vi ikke 70 idag, tror jeg nok vi skal nå derop indenfor de kommende uger.
Tror dog at denne melding vil få flere analytikere til at kigger på Orphazyme-casen, hvorfor vi må forvente et positiv "analyse-flow" de kommende uger.. Rammer vi ikke 70 idag, tror jeg nok vi skal nå derop indenfor de kommende uger. 
19/11 2019 10:59 Holding Invest 1
79332 Instinet Europa satte proppen i. Den var lige oppe og handle 69. Lad os håbe den kan holde stigningen.
19/11 2019 14:08 Propelflyvefisk 179351 Som jeg kan læse er de nye regler for Priority Voucher at Rare Pediatric Disease Designation skal opnås inden 2020 (tjek!) og midlet skal være godkendt inden 2022 (vel også tjek! med den her Breakthrough status). Så er vejen vel banet for en 2-300MUSD voucher?
Hvad betyder 2-300MUSD ?
Har selv købt et meget lille frimærke for flere år siden, som jeg husker det. Mest for sjov og på grund af positiv udtalelse fra mund til mund. Bevidst om High Risk. Lige nu med 25% tab.
Er der nogen der kan spå om evt. kurs , hvis alt går godt med midlet Arimoclomol?
Som jeg forstår er lidelsen NPC meget sjælden. Derfor må prisen vel ende med at være utrolig høj for den enkelte patient. Eller kan man slet ikke konkludere på den måde?
Måske nogen har erfaring med succeshistorier fra andre biotek selskaber.
Vh. amatørinvestor.
Har selv købt et meget lille frimærke for flere år siden, som jeg husker det. Mest for sjov og på grund af positiv udtalelse fra mund til mund. Bevidst om High Risk. Lige nu med 25% tab.
Er der nogen der kan spå om evt. kurs , hvis alt går godt med midlet Arimoclomol?
Som jeg forstår er lidelsen NPC meget sjælden. Derfor må prisen vel ende med at være utrolig høj for den enkelte patient. Eller kan man slet ikke konkludere på den måde?
Måske nogen har erfaring med succeshistorier fra andre biotek selskaber.
Vh. amatørinvestor.
20/11 2019 09:36 Propelflyvefisk 279363 Hvis man er berettiget kan FDA udstede en priority review voucher som sikrer noget der ligner 6 måneders hurtigere review. Den kan sælges f.eks. til big pharma. 2-300MUSD er nok lidt højt sat - men omkring 100-125 MUSD kan de her priority review vouchers sælges for pt som jeg kan google - det er jo en god ekstra financieringsmulighed for en lille selskab som Orpha
Men tildeles priority review voucher til firmaer der har opnået "Breakthrough Therapy Designation" - det er ikke sådan jeg læser det nemlig, men håber da I har ret.
