København, Danmark - 23. december 2010 - Topotarget A/S (NASDAQ OMX: TOPO) har
i dag meddelt, at den sidste patient nu er indrulleret i det af Topotarget
finansierede fase II CUP-studie med belinostat, carboplatin og paclitaxel over
for carboplatin og paclitaxel.Studiet er en ikke-blindet, randomiseret, kontrolleret fase II undersøgelse af
belinostat i kombination med carboplatin og paclitaxel (BelCaP) over for
carboplatin og paclitaxel (CaP) til behandling af patienter med kræft, hvor
primærtumor er ukendt (CUP), og som ikke tidligere har modtaget behandling.
Studiet er en del af samarbejdet med Topotarget's USA partner Spectrum
Pharmaceuticals, Inc. (NasdaqGM: SPPI).

Belinostat administreres som en 30-minutters daglig IV-infusion på dag 1-3,
mens belinostat administreres oralt på dag 4 og 5. I begge grupper
administreres kemoterapi på dag 3. Behandlingen gives hver 3. uge og gentages
op til 6 gange. De patienter, der er blevet randomiseret til
belinostat-gruppen, kan fortsætte med oral belinostat på dag 1-14 hver 3. uge
indtil sygdomsprogression. Fase II CUP-studiet omfatter i alt 88 patienter, og
gennemføres på klinikker i Danmark, Frankrig, Tyskland og USA. Studiet er fuldt
ud finansieret af Topotarget.

Det af Topotarget gennemførte CUP-studie er det første randomiserede,
kontrollerede kliniske studie vedrørende CUP med en HDAC-hæmmer samt det første
randomiserede, kontrollerede kliniske studie, der nogensinde er foretaget for
at prøve at bevise den mulige fordel ved at føje et tredje lægemiddel til den
allerede etablerede kombination med carboplatin og paclitaxel.

Det primære formål med studiet er at anslå hazard ratio for behandlingseffekten
af BelCaP i sammenligning med CaP med hensyn til progressionsfri overlevelse,
responsrate og overlevelse hos patienter med CUP.

Der forventes topline-resultater for progressionsfri overlevelse og responsrate
i 3. kvartal 2011. Den endelige evaluering af overlevelse forventes i 1.
kvartal 2012. Data fra dette randomiserede, kontrollerede proof-of-concept
studie med 88 patienter vil afgrænse belinostats rolle i kombination med
kemoterapi i behandlingen af patienter med CUP. Det er Topotargets mål,
forudsat at der opnås positive resultater fra fase II studiet med belinostat
til behandling af CUP og i et efterfølgende pivotalstudie, at indlevere en
ansøgning om markedsføringstilladelse til det Europæiske Lægemiddelagentur
(EMA) samt Spectrum Pharmaceuticals, Inc. (Topotarget's USA partner) at
indlevere en NDA-ansøgning (New Drug Application) til de amerikanske
lægemiddelmyndigheder (US Food and Drug Administration (FDA) for belinostat.

"Vi er både utrolig stolte og glade for at kunne meddele, at rekrutteringen i
dette Topotarget-finansierede fase II CUP-studie er gennemført til tiden. Dette
er en væsentlig milepæl for Topotarget, da det er vores første randomiserede
studie med patienter med solide kræftsvulster. Studiet er endvidere i
overensstemmelse med vores fokus på at udvikle belinostat til behandling af
patienter med solide kræftsvulster samt at maksimere værdien af denne lovende
lægemiddelkandidat”, udtaler Topotargets administrerende direktør Francois
Martelet, MD. Han fortsætter, “Vi er overbeviste om, at belinostat i
kombination med andre stoffer har potentialet til at spille en stor rolle inden
for indikationer med solide tumorer til behandling af kræft.”

Dagens meddelelse ændrer ikke Topotargets finansielle forventninger til helåret
2010.

Topotarget A/S


For further information, please contact:

Francois Martelet, CEO: Direct: +45 39 17 83 43; Mobile: +45 51 32 83 41

Anders Vadsholt, CFO: Direct: +45 39 17 83 45; Mobile: +45 28 98 90 55


Baggrundsoplysninger

Om CUP

Kræft med ukendt primærtumor (CUP) er en gruppe solide kræftsvulster, som
defineres ved tilstedeværelsen af metastaser ved første præsentation, hvor
oprindelsesstedet for kræftsygdommen er ukendt ved den endelige diagnose.
Sygdommen udgør ca. 2-4% af alle kræftdiagnoser, og det anslås, at 31.000 nye
tilfælde vil blive diagnosticeret i USA i 2010. De europæiske kræftregistre
tyder på en tilsvarende incidensrate for CUP som i USA. Diagnosen af CUP
foretages efter en procedure, som omfatter en præcis sygehistorie, en
omfattende lægeundersøgelse (med undersøgelse af bækken og rektum), blodtælling
og biokemi, urinanalyse, histopatologisk analyse af biopsier for organ- og
vævsspecifikke markører, analyser af serumtumormarkør, computer
tomografiscanning af bryst, mave og bækken samt mammografi for kvinder og andre
billedprocedurer og endoskopier. Histologiske analyser af tumorbiopsier
klassificerer CUP i fire større kategorier:

· 60% adenokarcinomer

· 30% ringe differentierede karcinom/adenokarcinomer

· 5% ringe differentierede neoplasmer

· 5% planocellulære karcinomer

Patienter med CUP er en mangfoldig gruppe, men hos størstedelen af patienter er
empirisk kemoterapi den valgte behandling. På nuværende tidspunkt er
kombinationen af carboplatin og paclitaxel almindeligt brugt som
førstelinjebehandling. Denne kombination giver en responsrate på 25-40%, en
median progressionsfri overlevelse på 4-6 måneder, overlevelse på 9-11 måneder
og en 2-års overlevelse på ca. 20%.

Om belinostat

Belinostat er en lovende small molecule HDAC-hæmmer, som undersøges for sin
rolle i behandlingen af en lang række solide tumorer og blodkræftsygdomme,
enten alene eller i kombination med andre aktive anticancer-midler, herunder
carboplatin, paclitaxel, doxorubicin, idarubicin, cis-retinoidsyre, azacitidin
og Velcade® (bortezomib) til injektion. HDAC-hæmmere udgør en ny mekanistisk
klasse anticancer-midler, som er rettet mod HDAC-enzymerne, og de har vist sig
at: stoppe kræftcellernes vækst (herunder undertyper, der er resistente over
for lægemidler), inducere apoptose (programmeret celledød), fremme
differentiering, hæmme angiogenese (dannelse af blodkar), og sense
kræftcellerne til ikke længere at være resistente, når de anvendes i
kombination med andre anticancer-midler. Selskabsfinansierede undersøgelser af
intravenøst indgivet belinostat omfatter en afsluttende
registreringsundersøgelse vedrørende perifert T-celle lymfom (PTCL), et
randomiseret, kontrolleret fase II studie vedrørende kræft med ukendt
primærtumor (CUP) samt undersøgelser omkring ovariekræft, mave/tarmkræft og
bløddelssarkomer. De NCI-sponsorerede undersøgelser (enkeltstof og i
kombination med anticancer-midler) med intravenøst indgivet belinostat omfatter
studier til behandling af leverkræft, tymom, myelodysplastisk syndrom (MDS) og
andre solide tumorer og hæmatologiske kræftformer. Konstant intravenøs infusion
(CIV) evalueres i kliniske undersøgelser til behandling af både solide tumorer
og AML. En oral formulering af belinostat evalueres endvidere i et klinisk fase
I studie med patienter med fremskredne solide tumorer og lymfomer.
NCI-sponsorerede kliniske studier udføres i henhold til en aftale om kliniske
undersøgelser indgået mellem NCI og Topotarget. Topotarget har desuden indgået
en fælles forsknings- og udviklingsaftale (CRADA) med NCI om at udføre
prækliniske og ikke-kliniske undersøgelser med belinostat for bedre at kunne
forstå stoffets antitumoraktivitet og for at skaffe yderligere oplysninger til
kliniske forsøg. NCI er en organisation under den amerikanske regering der
fører opsyn med det amerikanske National Cancer Program, udfører videnskabelige
kræftundersøgelser og bidrager med økonomisk støtte til forskning og
uddannelse.

Om Spectrum Pharmaceuticals, Inc.

Spectrum Pharmaceuticals er et kommercielt biotekselskab med fokus på onkologi.
Selskabets strategi består i at opkøbe samt udvikle en bred og diversificeret
portefølje af sen-fase kliniske samt kommercielle produkter. For yderligere
oplysninger henvises til selskabets hjemmeside på www.sppirx.com.

Om Topotarget

Topotarget (NASDAQ OMX: TopoTarget (NASDAQ OMX: TOPO) er en
skandinavisk-baseret international biotekvirksomhed med hovedkontor i Danmark
dedikeret til at forbedre behandlinger mod kræft. In collaboration with
Spectrum Pharmaceuticals, Inc. Topotarget currently focuses on the development
in pivotal studies of its lead drug candidate, belinostat, which has
demonstrated a clear anti-neoplastic effect in both hematological malignancies
and solid tumors. Belinostat can be used in combination with full doses of
chemotherapy, and is currently in a pivotal trial within PTCL (peripheral
T-cell lymphoma) and Phase II in cancer of unknown primary site (CUP).
Topotarget's key cancer drug targets are HDAC, NAD+, mTOR, Fas ligand and
topoisomerase II. Totect® is a product on the market developed from
Topotarget's drug discovery technology. Totect® is marketed by the company's
own sales specialists in the US. The European rights to Savene® were divested
in March 2010 as a consequence of the focus to develop and commercialise
belinostat. For more information, please refer to www.topotarget.com.

Topotarget Safe Harbour Statement

Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores
forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med
tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt
med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på
ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som
kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de
resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine
investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater
eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges
eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige
faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for at et eller
flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af
tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med
patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske
eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende
produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici;
usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og
usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som
biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod
Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte
Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende
kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen
hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre
fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger,
fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.

Meddelelse nr. 32-10 Rekruttering afsluttet til det første randomiserede, kontrollerede fase II studie med belinostat til patienter med CUP.pdf