København, Danmark - 28. marts 2011 - Topotarget A/S (NASDAQ OMX: TOPO.CO) har
i dag meddelt, at en uafhængig dataovervågningskomité anbefaler en fortsættelse
af det pivotale BELIEF-studie med belinostat til behandling af PTCL-patienter.

Anbefalinger fra dataovervågningskomitéen

Den foreløbige vurdering af bivirkningsprofilen og effektanalyse blev
foretaget, efter at de første 45 patienter var indrullet i studiet og havde
modtaget mindst én dosis belinostat. PTCL-diagnosen skulle bekræftes af en
uafhængig international ”review-komité” af patologer, for at de behandlede
patienter kunne betragtes som evaluerbare.

-- Der blev ikke rejst spørgsmål angående birvirkningsprofilen
-- Den uafhængige dataovervågningskomité anbefaler, at studiet fortsætter i
henhold til protokollen, indtil der er indrullet 100 evaluerbare patienter

Det pivotale BELIEF-studie

BELIEF-studiet er et pivotalt, ikke-blindet, multicenter, enkelt-armsstudie til
evaluering af effekt og bivirkninger hos patienter med recidiverende eller
resistent perifert T-celle lymfekræft, som ikke har haft effekt af mindst én
tidligere systemisk behandling. Studiet finansieres gennem vores amerikanske
samarbejdspartner Spectrum, som forventer at indsende en løbende
registreringsansøgning for perifert T-celle lymfekræft i 2011/2012.

“Det glæder os, at den uafhængige komité ved deres uafhængige gennemgang har
fundet, at dataene understøtter en fortsættelse af dette pivotalstudie,”
udtaler Topotargets administrerende direktør Francois Martelet, MD. “Belinostat
er en ny HDAC-hæmmer, som har potentialet til at spille en væsentlig rolle i
kræftbehandlingen i en række indikationer. Lægemidlet har aktivitet som
enkeltstof og i kombination ved fulde doser med andre kemoterapeutika i flere
kliniske kræftundersøgelser, det har en favorabel tolerabilitets- og
bivirkningsprofil og undersøges både som intravenøs behandling og i tabletform.
Vi vil fortsætte med at rekruttere patienter til BELIEF-studiet, der indruller
patienter fra EU, USA, Israel og Sydafrika."

Dagens meddelelse ændrer ikke Topotargets finansielle forventninger for helåret.

Topotarget A/S

For yderligere information kontakt venligst:

Francois Martelet, CEO: Direkte: +45 39 17 83 41; Mobil: +45 51 32
83 41

Axel Mescheder, CMO: Direkte: +45 39 17 83 14; Mobil: +45 51 55 71
66

Annette Lykke, IR Direkte: +45 39 17 83 44; Mobil: +45 23
28 98 14



Baggrundsoplysninger

Om belinostat

Belinostat er en lovende molekyle HDAC-hæmmer, som undersøges for sin rolle i
behandlingen af en lang række solide tumorer og blodkræftsygdomme, enten alene
eller i kombination med andre aktive antkræft-midler, herunder carboplatin,
paclitaxel, doxorubicin, idarubicin, cis-retinoidsyre, azacitidin, 5-FU,
etoposid og Velcade® (bortezomib) til injektion. HDAC-hæmmere udgør en ny
mekanistisk klasse anticancer-midler, som er rettet mod HDAC-enzymerne, og de
har vist sig at: stoppe kræftcellernes vækst (herunder undertyper, der er
resistente over for lægemidler), inducere apoptose (programmeret celledød),
fremme differentiering, hæmme angiogenese (dannelse af blodkar), og sense
kræftcellerne til ikke længere at være resistente, når de anvendes i
kombination med andre antikræft-midler.

Intravenøst indgivet belinostat undersøges i øjeblikket i et pivotalstudie til
behandling af perifert T-celle lymfekræft (PTCL), og undersøges i en række
kliniske undersøgelser som en potentiel behandling af kræft med ukendt
primærtumor (CUP), kræft i æggestokkene, småcellet lungekræft, tymom,
leverkræft, bløddelssarkom, lymfekræft, AML samt myelodysplastisk syndrom
(MDS), enten alene eller i kombination med andre antikræft-behandlinger.
Konstant intravenøs infusion (CIV) evalueres i kliniske undersøgelser til
behandling af både solide tumorer og AML. Topotarget har indgået en Clinical
Trial Agreement (CTA) med NCI omkring kliniske studier med belinostat for bedre
at kunne forstå stoffets antitumoraktivitet.

Om Topotarget

Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO.CO) er en skandinavisk-baseret international
biotekvirksomhed med hovedkontor i Danmark dedikeret til at forbedre
behandlinger mod kræft. I samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc.
fokuserer Topotarget i øjeblikket på udviklingen i de pivotale studier af dets
førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist en tydelig antineoplastisk
effekt i behandlingen af såvel blodkræftsygdomme som solide kræftsvulster.
Belinostat kan anvendes i kombination med fulde doser kemoterapi og er i
registreringsfase i PTCL (perifert T-celle lymfekræft) samt i fase II i kræft
med ukendt primærtumor (CUP). Topotargets primære kræftbehandlingstargets er
HDAC, NAD+ og topoisomerase II. Totect® er et markedsført produkt, som er
udviklet fra Topotargets forskningsteknologi. Totect® markedsføres af
selskabets egne salgsspecialister i USA. De europæiske rettigheder til Savene®
blev frasolgt i marts 2010 som resultat af selskabets fokus på at udvikle og
kommercialisere belinostat. For yderligere oplysninger henvises til
www.topotarget.com.

Om Spectrum Pharmaceuticals Inc.

Spectrum Pharmaceuticals er et kommercielt biotekselskab med fokus på onkologi.
Selskabets strategi består i at opkøbe og udvikle en stor og varieret pipeline
af kommercielle produkter og kliniske kandidater i den sene fase. For
yderligere oplysninger henvises til selskabets hjemmeside www.sppirx.com.

Topotarget Safe Harbour Statement

Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores
forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med
tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt
med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på
ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som
kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de
resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine
investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater
eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges
eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige
faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for, at et eller
flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af
tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med
patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske
eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende
produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici;
usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og
usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som
biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod
Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte
Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende
kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen
hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre
fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger,
fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.

Meddelelse nr. 05-11 Uafhængig dataovervågningkomite anbefaler en fortsættlese af pivotal BELIEF-studie med belinostat til PTCL.pdf