København, Danmark - 26. september 2011 - Topotarget A/S (NASDAQ OMX: TOPO.CO)
har i dag meddelt, at Topotarget og Spectrum Pharmaceuticals har nået det
ønskede antal patienter i de pivotale BELIEF-studier til behandling af
patienter med recidiverende eller resistent perifert T-celle lymfekræft (PTCL).

-- Registreringsstudie i henhold til ”Special Protocol Assessment” fra FDA
-- FDA har tildelt ”Fast Track-status” og ”Orphan Drug-status”
-- Forventet indsendelse af registreringsansøgning i USA i 2012


Topotarget og Spectrum Pharmaceutical har nu afsluttet rekrutteringen af
minimum 100 evaluérbare patienter med recidiverende eller resistent perifert
T-celle lymfekræft (PTCL) i det pivotale BELIEF-studie. Belinostat, som er en
ny HDAC-hæmmer, undersøges i øjeblikket under en såkaldt ”Special Protocol
Assessment” (SPA) som enkeltstofbehandling af recidiverende eller resistent
PTCL, som er en indikation, hvor belinostat har fået tildelt ”Orphan Drug” og
”Fast Track” status hos de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA). Der foretages
i øjeblikket en central patologisk gennemgang for alle de inkluderede
patienter.


“Det er af afgørende betydning for os , at vi har nået denne vigtige milepæle
ved at afslutte rekrutteringen til det pivotale BELIEF-studie til behandling af
recidiverende eller resistent PTCL,” udtaler Topotargets administrerende
direktør Francois Martelet, MD. “Det glæder os, at vores primære projekt er
godt på vej mod en registreringsansøgning i USA”.


“Det glæder os at kunne meddele, at det pivotale registreringsstudie med
belinostat til behandling af recidiverende/resistent PTCL nu har rekrutteret
det ønskede antal patienter,” udtaler Rajesh C. Shrotriya, MD,
bestyrelsesformand og administrerende direktør for Spectrum Pharmaceuticals.
“Belinostat er en ny HDAC-hæmmer, som har potentialet til at spille en
væsentlig rolle i behandlingen af PTCL, som ofte er en dødelig sygdom med et
stort udækket behandlingsbehov samt i en række andre indikationer. Det har vist
sig at være aktivt som enkeltstof og i kombination med andre kemoterapeutiske
stoffer i en række kliniske undersøgelser. Vi planlægger at indsende en
registreringsansøgning i USA i 2012. Hvis belinostat godkendes, vurderer vi, at
det vil øge værdien af vores eksisterende portefølje inden for hæmatologi og
onkologi, medføre en stigning i vores nuværende salgsaktiviteter inden for
hæmatologi/onkologi samt understrege vores fokus på at udvikle nye behandlinger
for lymfekræft.”


Ifølge Lymphoma Research Foundation (www.lymphoma.org) er lymfekræft den mest
udbredte form for blodkræft. De to primære former for lymfekræft er Hodgkins
lymfom (HL) og non-Hodgkins lymfom (NHL). Lymfekræft opstår, når lymfocytterne,
som er en form for hvide blodlegemer, vokser abnormalt, når de optræder i
lymfekirtlerne. Kroppen har to hovedtyper lymfocytter, som kan udvikle sig til
lymfekræft: B-lymfocytter (B-celler) og T-lymfocytter (T-celler). PTCL består
af en gruppe sjældne og aggressive NHL-typer, som udvikles fra modne T-celler.
PTCL udgør omkring 10-15% af alle tilfælde af NHL i USA.


Om det pivotale BELIEF-studie

Belinostat undersøges i øjeblikket i et pivotalt registreringsstudie under en
SPA som enkeltstofbehandling af recidiverende og resistent PTCL, som er en
indikation, hvor belinostat har fået tildelt ”Orphan Drug” og ”Fast
Track”-status hos FDA. Registreringsundersøgelsen er et ikke-blindet,
multicenter, enkelt-armsstudie til evaluering af effekt og bivirkninger hos
patienter med recidiverende eller resistent PTCL, som ikke har haft effekt af
mindst én tidligere systemisk behandling. Det primære endpoint er overordnet
objektiv responsrate (ORR) vurderet ved central gennemgang.


Dagens meddelelse ændrer ikke Topotargets finansielle forventninger for 2011.





Topotarget A/S


For yderligere information kontakt venligst:


Francois Martelet, CEO: Direkte: +45 39 17 83 41; Mobil: +45 51
32 83 41

Axel Mescheder, CDMO: Direkte: +45 39 17 83 14; Mobil: +45 51 55
71 66

Annette Lykke, IR Direkte: +45 39 17 83 44; Mobil: +45
23 28 98 14


Baggrundsoplysninger

Om belinostat

Belinostat er en lovende molekyle HDAC-hæmmer, som undersøges for sin rolle i
behandlingen af en lang række solide tumorer og blodkræftsygdomme, enten alene
eller i kombination med andre aktive antikræft-midler, herunder carboplatin,
paclitaxel, doxorubicin, idarubicin, cis-retinoidsyre, azacitidin, 5-FU,
etoposid og bortezomib til injektion. HDAC-hæmmere udgør en ny mekanistisk
klasse antikræftmidler, som er rettet mod HDAC-enzymerne, og de har vist sig
at: stoppe kræftcellernes vækst (herunder undertyper, der er resistente over
for lægemidler), inducere apoptose (programmeret celledød), fremme
differentiering, hæmme angiogenese (dannelse af blodkar), og sensibilisere
kræftcellerne til ikke længere at være resistente, når de anvendes i
kombination med andre antikræftmidler.

Belinostat undersøges i øjeblikket i et pivotalstudie til behandling af
perifert T-celle lymfekræft (PTCL) og undersøges i en række kliniske
undersøgelser (herunder intravenøs samt oral administration) som en potentiel
behandling af kræft med ukendt primærtumor (CUP), kræft i æggestokkene,
småcellet lungekræft, tymom, leverkræft, bløddelssarkom, lymfekræft, AML samt
myelodysplastisk syndrom (MDS), enten alene eller i kombination med andre
antikræftbehandlinger. Kontinuerlig intravenøs infusion (CIV) evalueres i
kliniske undersøgelser til behandling af både solide tumorer og AML. Topotarget
har indgået en Clinical Trial Agreement (CTA) med NCI omkring kliniske studier
med belinostat for bedre at kunne forstå stoffets antitumoraktivitet.

Om Topotarget

Topotarget (NASDAQ OMX: TOPO.CO) er en skandinavisk-baseret international
biotekvirksomhed med hovedkontor i Danmark dedikeret til at forbedre
behandlinger mod kræft. I samarbejde med Spectrum Pharmaceuticals, Inc.
fokuserer Topotarget i øjeblikket på udviklingen i de pivotale studier af dets
førende lægemiddelkandidat, belinostat, som har vist en tydelig antineoplastisk
effekt i behandlingen af såvel blodkræftsygdomme som solide kræftsvulster.
Belinostat kan anvendes i kombination med fulde doser kemoterapi og er i
registreringsfase i PTCL (perifert T-celle lymfekræft) samt i fase II i kræft
med ukendt primærtumor (CUP). Topotargets primære kræftbehandlings-target er
HDAC. Totect® er et markedsført produkt, som er udviklet fra Topotargets
forskningsteknologi. Totect® markedsføres af selskabets egne salgsspecialister
i USA. De europæiske rettigheder til Savene® blev frasolgt i marts 2010 som
resultat af selskabets fokus på at udvikle og kommercialisere belinostat. For
yderligere oplysninger henvises til www.topotarget.com.

Topotarget Safe Harbour Statement

Denne meddelelse kan indeholde fremadrettede udsagn, herunder udsagn om vores
forventninger til udviklingen af vores prækliniske og kliniske pipeline med
tidspunkter for igangsættelse og færdiggørelse af kliniske undersøgelser samt
med hensyn til forventet likviditetsforbrug. Sådanne udsagn er baseret på
ledelsens nuværende forventninger og er forbundet med risici og usikkerhed, som
kan medføre, at Topotargets faktiske resultater afviger væsentligt fra de
resultater, der beskrives i de fremadrettede udsagn. Topotarget advarer sine
investorer om, at der ikke kan gives sikkerhed for, at de faktiske resultater
eller forretningsforhold ikke vil afvige væsentligt fra hvad, der forudsiges
eller gives udtryk for i sådanne fremadrettede udsagn som følge af forskellige
faktorer, herunder, men ikke begrænset til, følgende: Risikoen for, at et eller
flere af Topotargets udviklingsprogrammer ikke skrider frem som planlagt af
tekniske, videnskabelige eller kommercielle årsager, som følge af problemer med
patientrekruttering eller på baggrund af nye oplysninger fra ikke-kliniske
eller kliniske studier eller fra andre kilder; succesfulde konkurrerende
produkter og teknologier; teknologisk uvished og produktudviklingsrisici;
usikkerhed omkring yderligere finansiering; Topotargets historiske underskud og
usikkerheden omkring opnåelse af lønsomhed; Topotargets udviklingsstadie som
biofarmaceutisk selskab; offentlig regulering; påstande om patentkrænkelse mod
Topotargets produkter, procedurer og teknologier; evnen til at beskytte
Topotargets patenter og immaterielle rettigheder, usikkerhed vedrørende
kommercialiseringsrettigheder samt risiko for produktansvarskrav. Vi har ingen
hensigt om og påtager os ingen forpligtelse til at opdatere eller ændre
fremadrettede udsagn, hverken som følge af fremkomsten af nye oplysninger,
fremtidige begivenheder eller på anden måde, medmindre loven kræver det.

Meddelelse nr. 17-11 Belinostat PTCL-studie - rekruttering af patienter fuldført.pdf