Novo Nordisk A/S: Once-weekly and once-monthly Mim8 demonstrate superior reduction of treated bleeding episodes compared to on-demand and prior prophylaxis treatment in people with haemophilia A in the Frontier 2 trial
Bagsværd, Denmark, 13 May 2024 - Novo Nordisk today announced the headline results from the FRONTIER 2 trial, a pivotal phase 3a, 26-week open-label, randomised, controlled, multi-arm trial in 254 people. The trial investigated the efficacy and safety of once-weekly and once-monthly subcutaneous Mim8 versus no prophylaxis and versus prior coagulation factor prophylaxis treatment in people aged 12 years or older with haemophilia A with or without inhibitors.
The trial achieved its co-primary endpoints by demonstrating a statistically significant and superior reduction of treated bleeding episodes with both once-weekly and once-monthly Mim8 versus no prophylaxis treatment and prior coagulation factor prophylaxis treatment.
In people with no prior prophylaxis treatment, once-weekly and once-monthly Mim8 demonstrated superior reductions of 97% and 99% in treated bleeds, respectively, compared to those who received no prophylaxis treatment. In addition, 86% of people treated with once-weekly Mim8 and 95% of those treated with once-monthly Mim8 experienced zero treated bleeds, compared to 0% of those treated with no prophylaxis.
In the intra-patient analysis in people with prior coagulation factor prophylaxis, once-weekly and once-monthly Mim8 demonstrated superior reductions of 48% and 43% in treated bleeds, respectively, compared to prior coagulation factor prophylaxis (during run-in period of 26-52 weeks prior to initiation of Mim8 treatment). Additionally, 66% of people treated with once-weekly Mim8 and 65% of people treated with once-monthly Mim8 experienced zero treated bleeds.
In the trial, Mim8 appeared to have a safe and well-tolerated profile in line with previous trials. No deaths or thromboembolic events were reported in the trial.
"We are very pleased with the positive results from the FRONTIER 2 clinical trial. These data demonstrate the ability of Mim8 to prevent bleeding episodes effectively and safely in people with haemophilia A, regardless of their dosing frequency," said Martin Holst Lange, executive vice president for Development at Novo Nordisk. "Given the differing needs of people living with haemophilia A, a convenient once-weekly or once-monthly dosing provides optionality and flexibility for people living with haemophilia A with or without inhibitors."
Contingent on regulatory interactions, Novo Nordisk aims to submit Mim8 for the first regulatory approval towards the end of 2024. Data from the phase 3 FRONTIER programme, including FRONTIER 2 will be disclosed at upcoming congresses and in publications in 2024 and 2025.
About Haemophilia
Haemophilia is a rare inherited bleeding disorder that impairs the body's ability to make blood clots, a process needed to stop bleeding. It is estimated to affect approximately 1,125,000 people worldwide, and haemophilia A is estimated to account for 80-85% of all haemophilia cases. Due to the nature of haemophilia being a rare x-linked recessive disorder, it often presents differently in males compared to females, with ~ 88% of people diagnosed with haemophilia worldwide being male. There are different types of haemophilia, which are characterised by the type of clotting factor protein that is defective or missing. Haemophilia A is caused by a missing or defective clotting Factor VIII (FVIII). Some people with haemophilia may also develop inhibitors, which are an immune system response to the clotting factors in replacement therapy that cause treatment to stop working. Currently, it is estimated that up to 30% of people living with haemophilia A have inhibitors.
About Mim8
Mim8 is a next-generation FVIIIa mimetic bispecific antibody delivering sustained haemostasis for once-weekly or once-monthly prophylaxis for people living with haemophilia A, with and without inhibitors. Administered subcutaneously, Mim8 bridges Factor IXa/X (FIXa/FX) together upon activation, thereby replacing missing FVIII, which effectively restores the body's thrombin generation capacity, helping blood to clot.
About the FRONTIER Programme
The FRONTIER clinical development programme investigates Mim8 as a preventative treatment for people with haemophilia A, with or without inhibitors. The phase 3 programme includes:
FRONTIER 2 - a 52-week efficacy and safety phase 3 trial, with a 26-52-week run-in period comparing once-weekly and once-monthly Mim8 versus no prophylaxis, and versus prior coagulation factor prophylaxis treatment prior to enrolment in people aged 12 years and over with haemophilia A, with or without inhibitors. Following the completion of the 26-week main phase of the trial, a 26-week extension phase is ongoing.
FRONTIER 3 - a 52-week safety and efficacy phase 3 trial in paediatric patients with haemophilia A, with or without inhibitors (1-11 years). People will receive once-weekly Mim8 during the first 26 weeks and may subsequently choose to receive once-monthly Mim8.
FRONTIER 4 - an open-label extension following participation in the FRONTIER phase 2 and phase 3 studies. The study allows the collection of long-term safety data.
FRONTIER 5 - a 26-week phase 3 trial investigating pharmacokinetics, pharmacodynamics and safety of switching from previous emizicumab to Mim8 in adults and adolescents with haemophilia A, with or without inhibitors.
About Novo Nordisk
Novo Nordisk is a leading global healthcare company, founded in 1923 and headquartered in Denmark. Our purpose is to drive change to defeat serious chronic diseases, built upon our heritage in diabetes. We do so by pioneering scientific breakthroughs, expanding access to our medicines, and working to prevent and ultimately cure disease. Novo Nordisk employs about 66,000 people in 80 countries and markets its products in around 170 countries. Novo Nordisk's B shares are listed on Nasdaq Copenhagen (Novo-B). Its ADRs are listed on the New York Stock Exchange (NVO). For more information, visit novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn and YouTube.
Contact for further information
Media:
Ambre James-Brown
+45 3079 9289
abmo@novonordisk.com
Liz Skrbkova (US)
+1 609 917 0632
lzsk@novonordisk.com
Bagsværd, Denmark, 13 May 2024 - Novo Nordisk today announced the headline results from the FRONTIER 2 trial, a pivotal phase 3a, 26-week open-label, randomised, controlled, multi-arm trial in 254 people. The trial investigated the efficacy and safety of once-weekly and once-monthly subcutaneous Mim8 versus no prophylaxis and versus prior coagulation factor prophylaxis treatment in people aged 12 years or older with haemophilia A with or without inhibitors.
The trial achieved its co-primary endpoints by demonstrating a statistically significant and superior reduction of treated bleeding episodes with both once-weekly and once-monthly Mim8 versus no prophylaxis treatment and prior coagulation factor prophylaxis treatment.
In people with no prior prophylaxis treatment, once-weekly and once-monthly Mim8 demonstrated superior reductions of 97% and 99% in treated bleeds, respectively, compared to those who received no prophylaxis treatment. In addition, 86% of people treated with once-weekly Mim8 and 95% of those treated with once-monthly Mim8 experienced zero treated bleeds, compared to 0% of those treated with no prophylaxis.
In the intra-patient analysis in people with prior coagulation factor prophylaxis, once-weekly and once-monthly Mim8 demonstrated superior reductions of 48% and 43% in treated bleeds, respectively, compared to prior coagulation factor prophylaxis (during run-in period of 26-52 weeks prior to initiation of Mim8 treatment). Additionally, 66% of people treated with once-weekly Mim8 and 65% of people treated with once-monthly Mim8 experienced zero treated bleeds.
In the trial, Mim8 appeared to have a safe and well-tolerated profile in line with previous trials. No deaths or thromboembolic events were reported in the trial.
"We are very pleased with the positive results from the FRONTIER 2 clinical trial. These data demonstrate the ability of Mim8 to prevent bleeding episodes effectively and safely in people with haemophilia A, regardless of their dosing frequency," said Martin Holst Lange, executive vice president for Development at Novo Nordisk. "Given the differing needs of people living with haemophilia A, a convenient once-weekly or once-monthly dosing provides optionality and flexibility for people living with haemophilia A with or without inhibitors."
Contingent on regulatory interactions, Novo Nordisk aims to submit Mim8 for the first regulatory approval towards the end of 2024. Data from the phase 3 FRONTIER programme, including FRONTIER 2 will be disclosed at upcoming congresses and in publications in 2024 and 2025.
About Haemophilia
Haemophilia is a rare inherited bleeding disorder that impairs the body's ability to make blood clots, a process needed to stop bleeding. It is estimated to affect approximately 1,125,000 people worldwide, and haemophilia A is estimated to account for 80-85% of all haemophilia cases. Due to the nature of haemophilia being a rare x-linked recessive disorder, it often presents differently in males compared to females, with ~ 88% of people diagnosed with haemophilia worldwide being male. There are different types of haemophilia, which are characterised by the type of clotting factor protein that is defective or missing. Haemophilia A is caused by a missing or defective clotting Factor VIII (FVIII). Some people with haemophilia may also develop inhibitors, which are an immune system response to the clotting factors in replacement therapy that cause treatment to stop working. Currently, it is estimated that up to 30% of people living with haemophilia A have inhibitors.
About Mim8
Mim8 is a next-generation FVIIIa mimetic bispecific antibody delivering sustained haemostasis for once-weekly or once-monthly prophylaxis for people living with haemophilia A, with and without inhibitors. Administered subcutaneously, Mim8 bridges Factor IXa/X (FIXa/FX) together upon activation, thereby replacing missing FVIII, which effectively restores the body's thrombin generation capacity, helping blood to clot.
About the FRONTIER Programme
The FRONTIER clinical development programme investigates Mim8 as a preventative treatment for people with haemophilia A, with or without inhibitors. The phase 3 programme includes:
FRONTIER 2 - a 52-week efficacy and safety phase 3 trial, with a 26-52-week run-in period comparing once-weekly and once-monthly Mim8 versus no prophylaxis, and versus prior coagulation factor prophylaxis treatment prior to enrolment in people aged 12 years and over with haemophilia A, with or without inhibitors. Following the completion of the 26-week main phase of the trial, a 26-week extension phase is ongoing.
FRONTIER 3 - a 52-week safety and efficacy phase 3 trial in paediatric patients with haemophilia A, with or without inhibitors (1-11 years). People will receive once-weekly Mim8 during the first 26 weeks and may subsequently choose to receive once-monthly Mim8.
FRONTIER 4 - an open-label extension following participation in the FRONTIER phase 2 and phase 3 studies. The study allows the collection of long-term safety data.
FRONTIER 5 - a 26-week phase 3 trial investigating pharmacokinetics, pharmacodynamics and safety of switching from previous emizicumab to Mim8 in adults and adolescents with haemophilia A, with or without inhibitors.
About Novo Nordisk
Novo Nordisk is a leading global healthcare company, founded in 1923 and headquartered in Denmark. Our purpose is to drive change to defeat serious chronic diseases, built upon our heritage in diabetes. We do so by pioneering scientific breakthroughs, expanding access to our medicines, and working to prevent and ultimately cure disease. Novo Nordisk employs about 66,000 people in 80 countries and markets its products in around 170 countries. Novo Nordisk's B shares are listed on Nasdaq Copenhagen (Novo-B). Its ADRs are listed on the New York Stock Exchange (NVO). For more information, visit novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn and YouTube.
Contact for further information
Media:
Ambre James-Brown
+45 3079 9289
abmo@novonordisk.com
Liz Skrbkova (US)
+1 609 917 0632
lzsk@novonordisk.com
14/5 2024 06:55 ProInvestorNEWS 1
120400 Novos blødermedikamant Mim8 når et af sine endemål
14/5 06:34
Novo Nordisks forsøg med blødermidlet Mim8 har nået et sine endemål ved at påvise en statistisk signifikant og overlegen reduktion af behandlede blødningsepisoder.
Det skriver medicinalkæmpen mandag efter børsens lukketid i en meddelelse med henvisning til de overordnede resultater fra Frontier 2-studiet, der er et pivotal fase 3a, 26-ugers åbent, randomiseret, kontrolleret forsøg med 254 personer.
- Vi er meget tilfredse med de positive resultater fra det kliniske Frontier 2-studie. Disse data viser Mim8's evne til at forhindre blødningsepisoder effektivt og sikkert hos mennesker med hæmofili A, uanset deres doseringshyppighed, siger Martin Holst Lange, cheft for udvikling hos Novo Nordisk.
Novo Nordisk sigter mod at indsende de første godkendelsesansøgninger i slutningen af 2024.
Forsøget undersøgte effektiviteten og sikkerheden af subkutan Mim8 én gang om ugen og én gang om måneden sammenlignet med ingen tidligere forebyggende behandling og tidligere koagulationsfaktor forbyggende behandling hos personer i alderen 12 år eller ældre med hæmofili A.
Hos personer uden forudgående profylaksebehandling viste Mim8 én gang om ugen og én gang om måneden overlegne reduktioner på henholdsvis 97 pct. og 99 pct. i behandlede blødninger sammenlignet med dem, der ikke modtog nogen profylaksebehandling.
Derudover oplevede 86 pct. af personer, som blev behandlet med Mim8 én gang om ugen, og 95 pct. af dem, der blev behandlet med én gang månedlige Mim8, ingen behandlede blødninger sammenlignet med 0 pct. af dem, der ikke blev behandlet uden profylakse.
I den intra-patientanalyse af personer med tidligere koagulationsfaktorprofylakse viste Mim8 én gang ugentlig og én gang månedlig overlegne reduktioner på henholdsvis 48 pct. og 43 pct. i behandlede blødninger sammenlignet med tidligere koagulationsfaktorprofylakse, hvilket vil sige i løbet af indkøringsperioden med 26-52 uger før påbegyndelse af Mim8-behandling.
Derudover oplevede 66 pct. af personer, der blev behandlet med Mim8 én gang om ugen, og 65 pct. af personer, der blev behandlet med én gang månedlige Mim8, ingen behandlede blødninger.
.\˙ MarketWire
14/5 06:34
Novo Nordisks forsøg med blødermidlet Mim8 har nået et sine endemål ved at påvise en statistisk signifikant og overlegen reduktion af behandlede blødningsepisoder.
Det skriver medicinalkæmpen mandag efter børsens lukketid i en meddelelse med henvisning til de overordnede resultater fra Frontier 2-studiet, der er et pivotal fase 3a, 26-ugers åbent, randomiseret, kontrolleret forsøg med 254 personer.
- Vi er meget tilfredse med de positive resultater fra det kliniske Frontier 2-studie. Disse data viser Mim8's evne til at forhindre blødningsepisoder effektivt og sikkert hos mennesker med hæmofili A, uanset deres doseringshyppighed, siger Martin Holst Lange, cheft for udvikling hos Novo Nordisk.
Novo Nordisk sigter mod at indsende de første godkendelsesansøgninger i slutningen af 2024.
Forsøget undersøgte effektiviteten og sikkerheden af subkutan Mim8 én gang om ugen og én gang om måneden sammenlignet med ingen tidligere forebyggende behandling og tidligere koagulationsfaktor forbyggende behandling hos personer i alderen 12 år eller ældre med hæmofili A.
Hos personer uden forudgående profylaksebehandling viste Mim8 én gang om ugen og én gang om måneden overlegne reduktioner på henholdsvis 97 pct. og 99 pct. i behandlede blødninger sammenlignet med dem, der ikke modtog nogen profylaksebehandling.
Derudover oplevede 86 pct. af personer, som blev behandlet med Mim8 én gang om ugen, og 95 pct. af dem, der blev behandlet med én gang månedlige Mim8, ingen behandlede blødninger sammenlignet med 0 pct. af dem, der ikke blev behandlet uden profylakse.
I den intra-patientanalyse af personer med tidligere koagulationsfaktorprofylakse viste Mim8 én gang ugentlig og én gang månedlig overlegne reduktioner på henholdsvis 48 pct. og 43 pct. i behandlede blødninger sammenlignet med tidligere koagulationsfaktorprofylakse, hvilket vil sige i løbet af indkøringsperioden med 26-52 uger før påbegyndelse af Mim8-behandling.
Derudover oplevede 66 pct. af personer, der blev behandlet med Mim8 én gang om ugen, og 65 pct. af personer, der blev behandlet med én gang månedlige Mim8, ingen behandlede blødninger.
.\˙ MarketWire
14/5 2024 06:59 ProInvestorNEWS 1120401 Sydbank: Gode data fra Novos blødermedicin - virker konkurrencedygtigt
14/5 06:34
Novo Nordisk har mandag offentliggjort data fra et pivotalt fase 3a-studie med det potentielle blødermiddel Mim8, som i undersøgelsen havde nået sit ene endemål.
Resultaterne på tværs af de mange understudier vurderes af aktieanalytiker Søren Lønftoft fra Sydbank til at være positive, og han ser derfor et potentielt konkurrencedygtigt produkt.
- Min opfattelse er på linje med Novo Nordisks egen. Det er gode data, siger Søren Løntoft til MarketWire.
Han peger på, at man skal sammenlignet resultaterne med de tilsvarende studier af schweiziske Roches middel til behandling af hæmofili A. Det hedder Hemlibra, og det omsatte senest i 2023 for 4,1 mia. schweizerfranc eller 31,2 mia. kr.
- Konklusion virker til, at det vil kunne være et konkurrencedygtigt produkt. Man ser store reduktioner i blødninger. Og man ser en meget, meget stor andel, der gør brug af Mim8 en gang ugentligt såvel som månedligt, som ikke oplever nogen blødninger overhovedet. Det gør sig gældende både hos de patienter, som tog anden behandling profylaktisk, og de patienter, som ikke tog anden behandling profylaktisk.
- Det virker også konkurrencedygtigt, når man skeler til de mange forskellige studier med Hemlibra fra Roche.
Forsøget, der omfattede 254 patienter i alderen 12 år og ældre med hæmofili A, undersøgte effektiviteten og sikkerheden af Mim8 en gang om ugen og en gang om måneden sammenlignet med ingen tidligere forebyggende, altså profylaktisk, behandling og tidligere koagulationsfaktor forbyggende behandling.
Hos personer uden forudgående profylaksebehandling viste Mim8 en gang om ugen og en gang om måneden overlegne reduktioner på henholdsvis 97 pct. og 99 pct. i behandlede blødninger sammenlignet med dem, der ikke modtog nogen profylaksebehandling.
Derudover oplevede 86 pct. af personer, som blev behandlet med Mim8 en gang om ugen, og 95 pct. af dem, der blev behandlet med en gang månedligt med Mim8, ingen behandlede blødninger sammenlignet med 0 pct. af dem, der ikke blev behandlet uden profylakse.
- Mim8 ser ud til at kunne blive et fleksibelt bløderpræparat. Det skal tages en gang ugentligt eller en gang månedligt. Det virker sikkert, ud fra det vi kan se. Og ligesom Hemlibra er det bekvemt, da det gives subkutant.
"Subkutant" betyder, at midlet gives til patienterne under huden via en kanyle.
Mim8 er et bispecifikt antistof udviklet af Novo Nordisk til behandling af hæmofili A. Det imiterer proteinet faktor VIII og fremmer blodkoagulation, hvilket potentielt reducerer behandlingsfrekvensen.
Faktor VIII er et vigtigt blodkoaguleringsprotein, som hjælper med at stoppe blødninger. Ved hæmofili A mangler patienter funktionelt proteinet, hvilket fører til øget blødningsrisiko.
Den amerikanske storbank Cititgroup har for nyligt i en analyse ifølge dagbladet Børsen anslået et muligt topsalg af Mim8 på 13,2 mia. kr.
.\˙ MarketWire
14/5 06:34
Novo Nordisk har mandag offentliggjort data fra et pivotalt fase 3a-studie med det potentielle blødermiddel Mim8, som i undersøgelsen havde nået sit ene endemål.
Resultaterne på tværs af de mange understudier vurderes af aktieanalytiker Søren Lønftoft fra Sydbank til at være positive, og han ser derfor et potentielt konkurrencedygtigt produkt.
- Min opfattelse er på linje med Novo Nordisks egen. Det er gode data, siger Søren Løntoft til MarketWire.
Han peger på, at man skal sammenlignet resultaterne med de tilsvarende studier af schweiziske Roches middel til behandling af hæmofili A. Det hedder Hemlibra, og det omsatte senest i 2023 for 4,1 mia. schweizerfranc eller 31,2 mia. kr.
- Konklusion virker til, at det vil kunne være et konkurrencedygtigt produkt. Man ser store reduktioner i blødninger. Og man ser en meget, meget stor andel, der gør brug af Mim8 en gang ugentligt såvel som månedligt, som ikke oplever nogen blødninger overhovedet. Det gør sig gældende både hos de patienter, som tog anden behandling profylaktisk, og de patienter, som ikke tog anden behandling profylaktisk.
- Det virker også konkurrencedygtigt, når man skeler til de mange forskellige studier med Hemlibra fra Roche.
Forsøget, der omfattede 254 patienter i alderen 12 år og ældre med hæmofili A, undersøgte effektiviteten og sikkerheden af Mim8 en gang om ugen og en gang om måneden sammenlignet med ingen tidligere forebyggende, altså profylaktisk, behandling og tidligere koagulationsfaktor forbyggende behandling.
Hos personer uden forudgående profylaksebehandling viste Mim8 en gang om ugen og en gang om måneden overlegne reduktioner på henholdsvis 97 pct. og 99 pct. i behandlede blødninger sammenlignet med dem, der ikke modtog nogen profylaksebehandling.
Derudover oplevede 86 pct. af personer, som blev behandlet med Mim8 en gang om ugen, og 95 pct. af dem, der blev behandlet med en gang månedligt med Mim8, ingen behandlede blødninger sammenlignet med 0 pct. af dem, der ikke blev behandlet uden profylakse.
- Mim8 ser ud til at kunne blive et fleksibelt bløderpræparat. Det skal tages en gang ugentligt eller en gang månedligt. Det virker sikkert, ud fra det vi kan se. Og ligesom Hemlibra er det bekvemt, da det gives subkutant.
"Subkutant" betyder, at midlet gives til patienterne under huden via en kanyle.
Mim8 er et bispecifikt antistof udviklet af Novo Nordisk til behandling af hæmofili A. Det imiterer proteinet faktor VIII og fremmer blodkoagulation, hvilket potentielt reducerer behandlingsfrekvensen.
Faktor VIII er et vigtigt blodkoaguleringsprotein, som hjælper med at stoppe blødninger. Ved hæmofili A mangler patienter funktionelt proteinet, hvilket fører til øget blødningsrisiko.
Den amerikanske storbank Cititgroup har for nyligt i en analyse ifølge dagbladet Børsen anslået et muligt topsalg af Mim8 på 13,2 mia. kr.
.\˙ MarketWire
