Orphazyme får offentliggjort data i videnskabeligt tidsskrift
23/8 11:32
Orphazyme har fået offentliggjort fase 2/3-data med Arimoclomol til behandling af den arvelige hjernesygdom Niemann-Pick i det videnskabelige og fagfællebedømte tidsskrift Journal of Inherited Metabolic Disease.
Studiet har tidligere dannet grundlag for ansøgninger om markedsføringstilladelse til Arimoclomol i USA og Europa.
I juni afviste den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA imidlertid at godkende markedsføringsansøgningen for Arimoclomol til behandling af Niemann Pick-sygdommen (NPC) i sin nuværende form, hvilket har udløst en krise i selskabet. Blandt andet måtte Orphazyme lidt senere i juni meddele, at det skærer to tredjedele af sin arbejdsstyrke, og at tre ud af nu ni bestyrelsesmedlemmer stopper.
I Europa venter Orphazyme stadig på en tilbagemelding fra sundhedsmyndighederne, CHMP. Vurderingen ventes ventes at komme i fjerde kvartal.
Desuden evaluerer Orphazyme stadig sine muligheder i USA.
/ritzau/FINANS